Essai clinique

Mazindol obtient le statut de médicament orphelin aux Etats-Unis et en Europe pour le traitement de la narcolepsie

NLS Pharma Group, le 11/07/2016 : STANS, Suisse, 11 juillet 2016 /PRNewswire/ -- NLS Pharma Group (NLS) a annoncé aujourd'hui que la US Food and Drug Administration (FDA) avait octroyé le statut de médicament orphelin (ODD) pour le Mazindol dans le traitement de la narcolepsie. Le 9 octobre 2015, la Commission européenne avait octroyé à NLS le même statut pour le Mazindol dans la même indication. L'ODD est accompagné de mesures incitatives comme des crédits d'impôt, des dispenses de redevance d'utilisation et le droit à l'exclusivité de médicament orphelin pour assister et promouvoir la mise au point de médicaments pour des maladies rares. […].

Takeda va présenter un portefeuille élargi de produits oncologiques, via des présentations de données lors des prochaines réunions médicales

Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 28/05/2017 : « La présence de Takeda Oncology à ces prochaines réunions médicales démontre que nous nous efforçons constamment de proposer des innovations aux patients atteints d’un cancer », a déclaré Christophe Bianchi, M.D., président de Takeda Oncology. « Les données que nous présentons soulignent l’intensité et l’ampleur de notre portefeuille récemment élargi, qui inclut dorénavant à la fois les malignités hématologiques et les tumeurs solides, avec la récente homologation d’ALUNBRIG™ (brigatinib) pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) métastatique, et nous rapproche de notre objectif qui est de guérir le cancer. » […].

Sequoia Sciences obtient la désignation Fast Track de la FDA, pour son vaccin destiné aux infections des voies urinaires causées par les bactéries multirésistantes

Sequoia Sciences, le 26/07/2017 : Une approche de traitement sans antibiotiques susceptible de réduire le développement de la résistance aux antibiotiques et de promouvoir la gestion des antibiotiques […].

Une nouvelle étude prouve que les valves endobronchiques zephyr® améliorent nettement la respiration, la mobilité et la qualité de vie chez les patients présentant un emphysème

Pulmonx, le 08/09/2017 : L’hôpital Bichat-Claude-Bernard de l’AP-HP à Paris, l’hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière de l’AP-HP à Paris, l’hôpital Pasteur du CHU de Nice et le CHU de Grenoble sont les quatre centres français participant à l’étude TRANSFORM. Pulmonx a rempli un dossier de remboursement pour la VEB Zephyr® en France. […].

Puberté précoce centrale : la triptoréline mise sur le marché aux Etats-Unis

Debiopharm International SA, le 03/10/2017 : ATLANTA, Géorgie et LAUSANNE, Suisse, October 3, 2017 /PRNewswire/ --Arbor Pharmaceuticals, LLC, laboratoire pharmaceutique spécialisé basé aux Etats-Unis, et Debiopharm International SA, société de Debiopharm Group™, groupe international de sociétés biopharmaceutiques basé en Suisse, ont annoncé aujourd'hui que Triptodur™ (triptoréline) est dès à présent commercialisé aux Etats-Unis pour le traitement des patients pédiatriques âgés de deux ans et plus diagnostiqués avec une puberté précoce centrale (PPC), maladie rare touchant un sur 5000 à 10 000 enfants.1 […].

Marken lance une nouvelle appli pour les patients cliniques

Marken, le 07/11/2017 : La nouvelle appli smartphone Marken Viseo permet aux patients de suivre leurs livraisons à domicile […].

OBI Pharma annonce que la FDA a approuvé une demande d'IND pour une étude de phase 1 d'immunothérapie du cancer par anticorps monoclonaux (OBI-888)

OBI Pharma, Inc., le 17/01/2018 : Premiers essais cliniques pour tester l'innocuité et l'activité préliminaire de l'immunothérapie passive reposant sur des anticorps monoclonaux ciblant le Globo H, un antigène des glycolipides présent dans divers types de tumeurs […].

Emmaus Life Sciences annonce que le New England Journal of Medicine a publié les résultats de l'essai de Phase 3 sur Endari™ (L-glutamine en poudre administrée par voie orale) contre la drépanocytose

Emmaus Life Sciences, Inc., le 19/07/2018 : L'article fournit les résultats ayant démontré une réduction de 25 pour cent du nombre de crises drépanocytaires chez les patients recevant Endari, comparé à ceux recevant un placebo ; p=0,005 (médian 3 versus médian 4) et une nette réduction de 33 pour cent du nombre d'hospitalisations ; p=0,005 (médian 2 versus médian 3). Les conclusions supplémentaires ont fait état d'une réduction de 41 pour cent des jours cumulés à l'hôpital ; p=0,02 (médian 6,5 jours versus médian 11 jours), et une réduction de plus de 60 pour cent de l'incidence de syndrome thoracique aigu (STA) ; p=0,003 (13 patients sur 152 [8,6 %] ont présenté au moins un STA, comparé à 18 des 78 dans le groupe placebo [23,1 %]). Les effets indésirables les plus communs (plus de 10 pour cent des cas) de l'étude clinique ont été la constipation, la nausée, la céphalée, la douleur abdominale, la toux, la douleur aux extrémités, la douleur dorsale et la douleur thoracique. […].

Actelion dépose une demande auprès de l'EMA en vue d'une approbation pour l'OPSUMIT® (macitentan) pour le traitement de l'hypertension pulmonaire thromboembolique chronique (HPTC)

Actelion, le 30/08/2018 : La HPTC est une forme rare d'hypertension pulmonaire (HP) et une complication potentiellement mortelle de l'embolie pulmonaire, avec la formation de tissus de types cicatriciels autour des caillots sanguins non éliminés dans les poumons, qui bloquent ou rétrécissent les artères. Sans intervention ou traitement, la maladie continue de progresser, et finit par causer une insuffisance ventriculaire droite (insuffisance cardiaque), puis le décès1. […].