La France et les Etats Unis ont amorcé le pas vers les premiers essais cliniques dans les dégénérescences rétiniennes

Ce matin au siège de l’INSERM, le directeur général Christian Bréchot accompagné du professeur José-Alain Sahel, chercheur ophtalmologiste à l’hôpital parisien du Quinze-Vingt (Paris), ont rendu publiques les premières recommandations destinées à la mise en place d’essais thérapeutiques dans les dégénérescences rétiniennes. La volonté de l’INSERM, de l’AFM, et de ses partenaires américains pour coordonner les nombreux projets internationaux dans ce domaine, laisse entrevoir les premiers essais cliniques dans environ cinq ans.

«La recherche en ophtalmologie possède de grandes capacités et a besoin d’être soutenue…des résultats se sont accumulés chez les animaux, on peut envisager de commencer les premiers essais cliniques», a annoncé en introduction Christian Bréchot.

Les maladies dégénératives de la rétine représentent une cause importante de cécité (1,5 millions en France touchés par la dégénérescence maculaire liée à l’âge, 40000 sont concernées par des formes héréditaires monogéniques) et elles sont pour le moment incurables.

La première conférence de consensus sur les ‘Essais cliniques dans les dégénérescences rétiniennes: vers un consensus international’ s’est tenue au Sénat les 15 et 16 avril 2002.

Organisée à l’initiative de l’INSERM (José-Alain Sahel, centre hospitalier national d’ophtalmologie) et avec l’aide de l’AFM et du FFB (Foundation Fighting Blindness), cette conférence avait pour objectif de «faire converger les groupes de recherches internationaux travaillant sur les pathologies dégénératives rétiniennes vers un ensemble de consensus pour la mise en place d’essais thérapeutiques multicentriques pour les patients atteints par ces maladies».

«Avec 131 gènes impliqués dans les rétinopathies, nous avons de quoi travailler», a annoncé en préambule le professeur Sahel, avant d’énoncer les principales recommandations qui sont sorties de la conférence consensus des 15 et 16 avril dernier :

- Travailler avec des agences de validation (AFSSAPS, FDA)

- Concevoir des méthodes d’évaluation qualitatives des essais cliniques

- Obtenir un accord des autorités pour pouvoir génotyper les malades

- Suivre les patients suffisamment longtemps avant leur entrée dans les essais (période d’évaluation)

- Standardiser les protocoles afin d’évaluer l’efficacité des traitements

- Identifier pour chaque pays coordonnateur des essais, 1 ou 2 centres ayant une expertise pour la mise en place des essais thérapeutiques

Cette dernière recommandation semble la plus importante et avant de passer aux premiers essais, les organisateurs vont lancer 2 projets pilotes (1 sur la thérapie génique l’autre sur la greffe rétinienne) afin de valider leurs procédures.

Le début des premiers essais thérapeutiques est prévu dans une fourchette de temps allant de 5 à 8 ans.

Source: INSERM

PI