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Alnylam reçoit l'approbation de l'Union européenne pour OXLUMO™ (lumasiran) dans le traitement de l'hyperoxalurie primitive de type 1 dans toutes les tranches d'âge

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., le 20/11/2020 : L’HP1 est une maladie orpheline extrêmement rare caractérisée par une production excessive d’oxalate, pouvant entraîner une insuffisance rénale terminale (IRT) et d’autres complications systémiques. Les manifestations cliniques de la maladie étant souvent hétérogènes, le diagnostic se fait généralement tardivement, surtout chez les adultes, avec un délai médian d’environ six ans par rapport à l'apparition des symptômes. Non traitée, l’HP1 entraîne des lésions rénales progressives et les patients atteints d’une insuffisance rénale avancée doivent subir des dialyses intensives pour débarrasser le sang des toxines, notamment l'oxalate, jusqu'à ce qu'ils soient aptes et éligibles pour une transplantation hépatique/rénale double ou séquentielle, une procédure invasive présentant un risque élevé de morbidité et de mortalité, et une immunosuppression à vie. […].

Cholangiocarcinome intrahépatique métastatique : feur vert américain pour LYTGOBI® (futibatinib)

PRNEWSWIRE, le 05/10/2022 : La Food and Drug Administration (FDA) a accordé une approbation accélérée à LYTGOBI pour  le traitement des patients adultes atteints de cholangiocarcinome intrahépatique non résécable, localement avancé ou métastatique, ayant déjà été traité et présentant des fusions génétiques du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2) ou d'autres réarrangements. […].

L'acide bempédoïque diminuerait le risque relatif d'événements cardiovasculaires majeurs

L'acide bempédoïque diminuerait le risque relatif d'événements cardiovasculaires majeurs

Businesswire, le 08/12/2022 : Des données exhaustives de l'essai CLEAR Outcomes, dirigé par la biotech américaine Esperion Therapeutics Inc., seront présentées lors d'un congrès médical de premier plan début 2023 avant d'être soumises aux autorités réglementaires compétentes. Les conclusions initiales indiquent que l'acide bempédoïque est le premier inhibiteur de l'ACL par voie orale connu pour réduire à la fois les taux de LDL-C et le risque d'événements CV majeurs.1 Ces conclusions concordent avec les précédentes preuves notables et les dernières directives cliniques soulignant que plus le taux de LDL-C d'une personne est bas, plus son risque cardiovasculaire est bas.4 […].

Gilead annonce les données de Phase 2 d’un régime thérapeutique expérimental entièrement oral à base de sofosbuvir plus GS-5816 dans le traitement de l’hépatite C chronique

Gilead Sciences, Inc., le 11/11/2014 : Les trois études ont évalué le SOF à 400 mg plus GS-5816 25 ou à 100 mg, avec ou sans ribavirine (RBV), pendant 8 ou 12 semaines. Les taux de réponse virologique soutenue (RVS12) étaient de 88 % à 100 % chez les patients qui recevaient SOF plus GS-5816 100 mg pendant 12 semaines – le régime thérapeutique sélectionné pour les études de phase 3. Les patients qui atteignent le stade RVS12 sont considérés comme guéris de leur infection par le VHC. […].

Transplantation et émergence de souches de cytomégalovirus résistantes au ganciclovir

Caducee.net, le 18/08/2000 : Une étude parue dans le Lancet indique que les souches de cytomégalovirus (CMV) résistantes au ganciclovir sont une source importante de morbidité après une transplantation d'organe provenant d'un donneur séropositif pour le CMV. Parmi les receveurs initialement séronégatifs, ces résistances seraient plus fréquentes dans le cas d'immunosuppressions lourdes et de traitement prolongé au ganciclovir. […].

Chimioprévention du cancer et analogues de vitamine D

Caducee.net, le 24/08/2000 : Une équipe de la Johns Hopkins University de Baltimore vient de présenter ses travaux sur un analogue de la vitamine D lors du Congrès Annuel de l'American Chemical Society. Selon les premiers résultats, un de ces analogues de la vitamine D permet de prévenir la carcinogenèse multi-étape chez un modèle murin de cancer de la peau. […].

Thérapie génique : la FDA interrompt deux essais cliniques après la mort d’un patient

Caducee.net, le 13/10/1999 : Après le décès d’un patient qui participait à un essai de phase I de thérapie génique à l’Université de Pennsylvanie (Philadelphie), la Food and Drug Administration a décidé l’interruption temporaire de deux autres essais de thérapie génique basés sur un protocole similaire. […].

Des précisions sur les caractéristiques génétiques et cliniques des hémoglobinopathies H chez des enfants chinois de Hong-Kong

Caducee.net, le 30/08/2000 : Les patients chinois de Hong-Kong présentant un type non délationnel de l’hémomoglobine H ont une maladie plus sévère que les patients ayant un type délationnel de l’affection. La charge en fer est une cause majeure de handicap dans les 2 formes de la maladie, indique le Dr Frederick Chen et ses collègues du département de médecine du Queen Mary Hospital de Hong Kong dans le dernier numéro du New England Journal of Medicine. […].

Importante avancée dans la recherche du réservoir du virus Ebola

Caducee.net, le 13/10/1999 : Des virologistes et des zoologistes travaillant à Bangui (République Centrafricaine) et en France viennent de franchir une étape importante dans la recherche du réservoir du virus Ebola en découvrant la présence du matériel génétique de l’agent pathogène chez de petits mammifères terrestres, en l’occurrence chez trois espèces de rongeurs et une musaraigne. […].

Alcoolisme : le coût global s’élèverait à au moins 80 milliards de F

Caducee.net, le 18/10/1999 : L’alcool coûte à la nation française plus de 80 milliards de francs, soit 1,4% du PIB. Comparés aux 85 milliards de recettes estimées de l’alcool dans l’économie du pays, il ne fait plus de doute aujourd’hui que l’alcool coûte davantage à la France qu’il ne lui rapporte, indique une étude publiée dans La Presse Médicale. […].

Carcinome rénal métastatique : la transplantation de cellules souches hématopoïétiques a entraîné la régression de la maladie

Caducee.net, le 14/09/2000 : Une étude publiée dans le New England Journal of Medicine montre que la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques périphériques (CSP) peut conduire à une régression tumorale chez la majorité des patients traités par cette procédure. Selon les médecins qui ont mené cet essai, ces résultats prometteurs ne doivent pas faire oublier le caractère expérimental du traitement. […].

Les statines à l’assaut de l’ostéoporose

Caducee.net, le 03/12/1999 : Une équipe de chercheurs américains rapportent dans le magazine Science que les statines, médicaments largement utilisés comme hypocholestérolémiants, sont capables de stimuler de façon importante la formation d’os in vivo chez des rongeurs. Cette découverte surprenante suggère que les statines pourraient être utilisées dans le traitement de l’ostéoporose. […].

Augmentation de la charge virale VHC sous multithérapie anti-VIH chez des hémophiles co-infectés

Caducee.net, le 15/12/1999 : Une étude américaine réalisée auprès d'une cohorte d’hémophiles co-infectés par le virus de l’hépatite C (VHC) et celui du sida (VIH) indique que la charge virale VHC augmente de façon durable et significative parallèlement à la diminution de la charge virale VIH sous multithérapie antirétrovirale. […].

Cancer du côlon : un index de perfusion doppler hépatique pour identifier les patients à haut risque de récidive

Caducee.net, le 03/01/2000 : Un index de perfusion hépatique, déterminé par échographie doppler, est un très bon indice prédictif du risque de récidive chez les patients opérés d’un cancer du côlon. Ces données, étonnantes et potentiellement importantes en termes de suivi thérapeutique, sont rapportées une équipe britannique. […].

Transplantation des deux mains : le principal défi est celui de l’immunosuppression

Caducee.net, le 14/01/2000 : Le principal défi de la première mondiale chirurgicale qu’a réalisée jeudi l’équipe internationale dirigée par le Pr Jean-Michel Dubernard à Lyon est avant tout lié au traitement immunosuppresseur que devra suivre à vie le patient doublement greffé. […].

Thérapie génique : et maintenant la sécrétion protéique sur commande

Caducee.net, le 03/02/2000 : Des chercheurs américains rapportent dans Science avoir développé un système de transfert de gène permettant de rapidement réguler la sécrétion d‘une protéine d’intérêt thérapeutique en induisant leur libération extracellulaire, sur commande, à partir du lieu de stockage que représente le réticulum endoplasmique. […].

L'accès aux premiers soins réduit la mortalité des patients infectés par le VIH

Caducee.net, le 16/02/2000 : Un accès aux soins facilité et la trithérapie ont fortement contribué à la diminution du nombre de décès de patients infectés par le VIH à Chicago. Ceci a permis de réduire encore plus la mortalité chez les patients marginalisés et de limiter certains déséquilibres entre les différentes catégories de malades infectés par le VIH. […].

ACAT2 : une nouvelle cible pour le traitement de l’hypercholestérolémie ?

Caducee.net, le 28/11/2000 : Une étude américaine qui paraîtra dans le numéro de décembre de Nature Medicine montre que des souris dépourvues du gène codant pour l’enzyme ACAT2 (acyl CoA :cholesterol acyltransférase) présentent une résistance à l’hypercholestérolémie et à la formation de calculs biliaires induites par l’alimentation. […].

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