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Mucoviscidose

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Les données issues de la première partie d'un essai de phase 2 cautionnent l'approche du traitement de la forme la plus commune de mucoviscidose (fibrose kystique - F508del) par le ciblage de la cause sous-jacente de la maladie avec...

Businesswire, le 05 novembre 2011 : — Les nouvelles données présentées lors de la Conférence nord-américaine sur la mucoviscidose (NACFC) montrent un recul de la teneur en sel de la sueur lorsque KALYDECO est ajouté au VX-809 chez les personnes présentant une mutation F508del — […].

Les données issues de la première partie d'un essai de phase 2 cautionnent l'approche du traitement de la forme la plus commune de mucoviscidose (fibrose kystique - F508del) par le ciblage de la cause sous-jacente de la maladie...

Businesswire, le 07 novembre 2011 : — Les nouvelles données présentées lors de la Conférence nord-américaine sur la mucoviscidose (NACFC) montrent un recul de la teneur en sel de la sueur lorsque KALYDECO est ajouté au VX-809 chez les personnes présentant une mutation F508del — […].

Un essai de phase 3 du KALYDECO™ (ivacaftor) chez des enfants de 6 à 11 ans atteints d'une forme spécifique de mucoviscidose montre des améliorations significatives de la fonction pulmonaire...

Businesswire, le 07 novembre 2011 : — Des présentations complémentaires à l'occasion de la conférence nord-américaine sur la mucoviscidose englobent les données de l'essai PERSIST qui démontrent la sécurité et l'efficacité pérenne du KALYDECO sur 60 semaines de traitement auprès d'adolescents et d'adultes soignés dans le cadre de l'essai de phase 3 STRIVE — […].

Un essai de phase 3 du KALYDECO™ (ivacaftor) chez des enfants de 6 à 11 ans atteints d'une forme spécifique de mucoviscidose montre des améliorations significatives de la fonction pulmonaire et d'autres indicateurs...

Businesswire, le 05 novembre 2011 : — Des présentations complémentaires à l'occasion de la conférence nord-américaine sur la mucoviscidose englobent les données de l'essai PERSIST qui démontrent la sécurité et l'efficacité pérenne du KALYDECO sur 60 semaines de traitement auprès d'adolescents et d'adultes soignés dans le cadre de l'essai de phase 3 STRIVE — […].

TOBI® Podhaler® : un traitement rapide et simple d’utilisation pour faciliter la vie des patients atteints de mucoviscidose.

Caducee.net, le 15 juillet 2012 : Mise à disposition de TOBI ® Podhaler®, 1er système portable de délivrance de tobramycine sous forme de poudre sèche, un traitement par inhalation rapide et pratique, destiné aux patients atteints de mucoviscidose. TOBI® Podhaler® est indiqué pour le traitement des infections pulmonaires  chroniques  dues  à  Pseudomonas  aeruginosa  chez  les  adultes  et  les enfants âgés de 6 ans et plus, atteints de mucoviscidose (2). Il convient de tenir compte des recommandations officielles concernant l’utilisation appropriée des antibactériens (2). […].

De nouvelles informations sur les mécanismes cellulaires à l'origine de la mucoviscidose

Caducee.net, le 01 mars 2001 : Des travaux publiés dans la revue Nature indiquent que la mucoviscidose peut être causée par une perturbation du transport des ions HCO3-. On pensait jusqu'à présent que les mutations à l'origine de la mucoviscidose impliquaient seulement le transport des ions Cl-. […].

Dépistage néonatal de la mucoviscidose : 10 années d'expérience dans la région Bretagne

Caducee.net, le 01 septembre 2000 : Des médecins français viennent de publier dans le Lancet le bilan de 10 années d'expérience dans le dépistage de la mucoviscidose en Bretagne. Ce programme a permis d'identifier un grand nombre de mutations sur le gène impliqué et constitue "un bon modèle pour les pays désireux d'initier un tel système", déclarent les auteurs. […].

Lutte contre la mucoviscidose : le projet européen NEUPROCF présente ses résultats à l'occasion de sa conférence finale

Caducee.net, le 08 décembre 2008 : NEUPROCF est un projet de recherche européen dédié au développement de méthodologies afin d'analyser des biomarqueurs pour améliorer le pronostic de la mucoviscidose. Coordonné par l'Inserm (coordonnateur scientifique : M. Aleksander Edelman, Directeur de recherche CNRS, directeur d'équipe, au sein de l'Unité Inserm 845, Hôpital Necker), ce projet regroupe les équipes de recherche et les services cliniques de 7 pays européens (1).Au terme de son financement dans le cadre du 6e PCRDT, les scientifiques du projet viennent de dresser le bilan de leurs 3 années de travail. […].

L’étude comparative de Gilead portant sur Cayston® versus la solution pour inhalation à base de tobramycine chez les patients atteints de mucoviscidose a satisfait au critère d’évaluation d’efficacité co-primaire de non infériorité

Businesswire, le 20 juin 2010 : Dans cette étude, 268 patients ont été randomisés pour recevoir Cayston ou la TIS pendant une période de traitement de 24 semaines. Environ 85 % des patients de l’étude avaient reçu au moins trois séries de tobramycine par inhalation au cours des 12 mois précédant la randomisation. Les résultats des six derniers mois de l’étude seront présentés dans le cadre d’une conférence scientifique vers la fin de l’année. […].

Rhinosinusites chroniques : les mutations du gène de la mucoviscidose sont plus fréquentes

Caducee.net, le 02 janvier 2002 : Les mutations du gène CFTR sont plus fréquentes chez les enfants avec des rhinosinusites chroniques que dans la population générale, selon une étude américaine. D'après ce travail publié dans la revue Pediatrics de janvier 2002, ces résultats indiquent que les mutations du gène CFTR sont un facteur de prédisposition pour la sinusite chronique et cela en absence d'un diagnostic de mucoviscidose. […].

Thérapeutique de la mucoviscidose : la piste des acides gras

Caducee.net, le 12 octobre 1999 : Une approche thérapeutique totalement nouvelle, basée sur l’administration d’acides gras, vient d’être testée avec succès par des chercheurs américains chez des souris transgéniques porteuses du gène défectueux de la mucoviscidose. […].

Mutation dans le gène responsable de la mucoviscidose et prédisposition à la rhinosinusite chronique dans la population générale

Caducee.net, le 11 octobre 2000 : Une équipe américaine du Johns Hopkins University School of Medecine (Baltimore ) vient de démontrer qu’une mutation dans le gène responsable de la mucoviscidose prédisposait aux rhinosinusites chroniques. […].

Mutations dans le gène responsable de la mucoviscidose et risques de pancréatites

Caducee.net, le 05 décembre 2001 : Une étude conjointe entre la faculté de médecine de l’université de Caroline du Nord et la Duke University, à Durham (EU), a montré que l’origine de la pancréatite chronique non alcoolique est génétique et liée au gène CFTR impliqué dans la mucoviscidose. Les risques de pancréatite seraient augmentés d’un facteur 40 chez les personnes ayant deux mutations dans le gène CFTR et de 20 fois chez les personnes ayant une mutation dans le gène PSTI, un inhibiteur de la sécrétion de trypsine. […].

Intérêt de la différence de potentiel nasal (DPN) dans le diagnostic de la mucoviscidose

Caducee.net, le 03 avril 2000 : Des pédiatres et physiologistes du CHU de Lille et du CH de Valenciennes ont indiqué au cours du 4e Congrès de pneumologie de langue française que la mesure de la différence de potentiel nasal couplée aux tests pharmacologiques présente un intérêt dans les formes cliniques atypiques de la mucoviscidose. Cependant, les réponses observées dépendent de la diversité des mutations connues dans cette maladie. […].

Un lien entre la mucoviscidose et un dérèglement des acides gras

Caducee.net, le 05 février 2004 : Les mutations du gène CFTR impliquées dans la mucoviscidose sont associées à un profil lipidique anormal chez les patients, détaille une étude du NEJM daté du 5 février. […].

Thérapie génique de la mucoviscidose en partie réussie

Caducee.net, le 31 décembre 2001 : Des chercheurs américains ont pu en partie restaurer l’activité du gène défectueux responsable de la mucoviscidose (e.g. CFTR) en utilisant un système adénoviral qui apporte le gène sauvage sous sa forme ARN non mature. En travaillant sur des xénogreffes de tissus épithéliaux pulmonaires humains malades transplantés chez la souris, les chercheurs ont réussi à restaurer une activité de 22% des canaux à chlore (codés par CFTR) par rapport aux cellules normales. […].

Un nouveau type de vecteur développé pour le traitement de la mucoviscidose

Caducee.net, le 07 mars 2001 : Les vecteurs de thérapie génique conventionnels présentent une efficacité limitée pour délivrer des gènes d'intérêt dans les tissus pulmonaires, ce qui constitue notamment un frein au développement de vecteurs contre la mucoviscidose. Utiliser des protéines d'enveloppe de virus qui infectent naturellement les poumons semble être une solution attractive. Des chercheurs de l'Université de Pennsylvanie ont ainsi développé un vecteur lentiviral dérivé du VIH et porteur des protéines d'enveloppe du virus Ebola. Selon leurs résultats, ce système permet de délivrer des gènes d'intérêt dans le tissu pulmonaire avec une bien meilleure efficacité. […].

La mucoviscidose

E.Faure, le 15 octobre 2000 : La mucoviscidose ou fibrose kystique est une maladie autosomique récessive c'est à dire que seuls les homozygotes sont malades. C'est la maladie génétique grave la plus fréquente en France. Nous sommes en effet 2,5 millions de français à pouvoir transmettre le gène responsable de la maladie . […].

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