Transplantation

Vital Therapies lance un essai sur la stabilisation de la fonction hépatique

PR Newswire, le 02/10/2009 : SAN DIEGO, October 2 /PRNewswire/ -- Vital Therapies, Inc. (VTI), a annoncé aujourd'hui l'inclusion du premier sujet dans un essai pivot portant sur son système d'assistance hépatique utilisant des cellules humaines, ELAD, au California Pacific Medical Center (CPMC) de San Francisco. Todd Frederick, MD, directeur des Services d'assistance hépatique, est l'investigateur principal de l'essai au CPMC. […].

Des myoblastes pour réparer le myocarde

Caducee.net, le 10/04/2002 : Dans le cadre des séminaires du Généthon, Jean-Thomas Vilquin (Institut de Myologie, Pitié Salpetrière, Paris) est venu parler des premiers essais pré-cliniques sur l’homme, d’autogreffes de myoblastes dans le muscle cardiaque chez des patients souffrant d’insuffisance cardiaque post-ischémique (infarctus du myocarde). Le premier patient greffé, dont l’essai avait déjà fait l’objet d’une publication l’année passée dans le Lancet, montrait un recouvrement de la fonction contractile dans la zone infarcie cinq mois après la greffe. Depuis, neuf autres patients ont été inclus dans un essai thérapeutique préclinique de phase I/II et il semble qu’en moyenne (mais ce sont des résultats préliminaires non encore publiés), plus de la moitié des zones lésées aient retrouvé une fonction contractile et une activité métabolique. […].

Les greffes de cellules fœtales améliorent la condition des parkinsoniens

Caducee.net, le 18/04/2002 : La greffe de cellules fœtales chez des patients parkinsoniens semble pouvoir perdurer et améliorer les symptômes même après huit années, d’après une étude présentée durant le congrès annuel de l’académie de neurologie américaine, qui se tient du 13 au 20 avril à Denver dans le Colorado. […].

Le coeur greffé est colonisé par des cellules non cardiaques du receveur

Caducee.net, le 04/06/2002 : D’après les résultats de biopsies réalisées sur le muscle cardiaque d’hommes greffés avec un cœur de femme, des chercheurs allemands ont retrouvé des cardiomyocytes provenant de cellules du receveur et qui ne sont pas d’origine cardiaque. Ces résultats renforcent les espoirs suscités par le potentiel thérapeutique de la greffe de cellules souches adultes. […].

Greffe de cellules de moelle osseuse dans le traitement de l’ischémie des membres inférieurs

Caducee.net, le 09/08/2002 : D’après les résultats d’une étude pilote japonaise publiée dans le Lancet, la greffe autologue de cellules mononuclées de la moelle osseuse pourrait constituer un traitement efficace et inoffensif pour réaliser la néovascularisation chez des patients souffrant d’ischémie des membres inférieurs. […].

Seattle Genetics et Takeda annoncent des données positives provenant de l’essai clinique de Phase 3 AETHERA portant sur l’ADCETRIS® (Brentuximab Vedotin) pour la consolidation des lymphomes hodgkiniens post-transplantation

Seattle Genetics, Inc., le 01/10/2014 : L’essai AETHERA a atteint son critère principal avec un traitement avec l’ADCETRIS résultant en une amélioration statistiquement significative de la survie sans progression par rapport au placebo, ainsi qu'évalué par un comité d’examen central indépendant (rapport de risque = 0,57 ; p = 0,001), ce qui équivaut à une amélioration de 75 % de la survie sans progression (SSP). La SSP a été évaluée après un délai minimum de deux ans après l’initiation du traitement pour tous les patients de l’étude. Une analyse intermédiaire pré-spécifiée de la survie globale n’a pas montré de différence statistiquement significative entre les différents groupes de traitement. Les patients des deux bras de l’étude présentant une progression du LH ont reçu différentes thérapies ultérieures. De manière significative, la plupart des patients du bras placebo ont reçu de l’ADCETRIS après la progression. Une analyse complémentaire de la survie globale est prévue en 2016. Le profil de sécurité de l’ADCETRIS dans l’essai AETHERA a été généralement conforme aux renseignements thérapeutiques existants. Un résumé a déjà été soumis pour la présentation des données qui aura lieu à l'occasion de la réunion annuelle de l’American Society of Hematology (ASH), qui se tiendra du 6 au 9 décembre 2014, à San Francisco, en Californie. […].

Syndrome métabolique, Stéatopathie hépatique non alcoolique (NASH) et carcinome hepatocellulaire: des liaisons bien dangereuses

Olivier Rosmorduc , Laetitia Fartoux, le 06/12/2014 : L’obésité et le syndrome métabolique (SM) sont des affections dont la fréquence augmente et qui sont associés à plusieurs types de cancers. Dans le foie, l’inflammation et les modifications angiogéniques lies à l’insulino-résistance et à la stéatose sont associés à une augmentation de l’incidence du carcinome hépatocellulaire. Indépendamment de la maladie causale sous-jacente, la cirrhose reste le facteur de risque principal du carcinome hépatocellulaire (CHC) bien que des cas de CHC aient été de plus en plus fréquemment rapports sur foie non cirrhotique, suggérant la possibilité d’une voie de carcinogenèse directe secondaire à la stéatopathie non alcoolique. En outre, le syndrome métabolique et ses différentes manifestations peuvent aussi augmenter le risqué de CHC dans le contexte des maladies chroniques du foie liées à d’autres causes (hépatites virales ou alcool). Tenant compte de ces arguments, il est nécessaire maintenant de mieux évaluer le risque de CHC chez les patients avec syndrome métabolique afin d’améliorer les recommandations pour le dépistage et développer des traitements prophylactiques dans cette situation. […].

De nouvelles données présentées lors de l’Assemblée annuelle de l’ASH améliorent les connaissances cliniques sur le SHUa et la HPN et soulignent l’efficacité du traitement sous Soliris® (éculizumab)

Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 10/12/2014 : Le Soliris, le meilleur inhibiteur de la voie terminale du complément de sa catégorie, est approuvé dans près de 50 pays pour le traitement des patients atteints de HPN, un trouble sanguin débilitant extrêmement rare et potentiellement mortel qui se caractérise par une hémolyse à médiation complémentaire (destruction des globules rouges). Le Soliris est également approuvé dans près de 40 pays pour le traitement des patients atteints du SHUa, une maladie génétique et chronique extrêmement rare associée à une défaillance des organes vitaux et à une mort prématurée par une activation permanente et incontrôlée du système de complément, entraînant une microangiopathie thrombotique (MAT) systémique. […].

L’AGENCE EUROPÉENNE DU MÉDICAMENT OCTROIE A THERAVECTYS LA DÉSIGNATION DE MÉDICAMENT ORPHELIN POUR SON VACCIN THERAPEUTIQUE CONTRE LA LEUCÉMIE/LYMPHOME VIRO-INDUITE CHEZ L’ADULTE

THERAVECTYS, le 09/02/2015 : THERAVECTYS, une société française de biotechnologies spécialisée dans le développement de nouveaux vaccins thérapeutiques et d’immunothérapie annonce l’octroi de la Désignation de Médicament Orphelin par l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour son candidat vaccin thérapeutique contre la Leucémie/lymphome viro-induite chez l’adulte (ATL/L). […].

MSD annonce les résultats de l'étude de phase 2/3 du traitement expérimental de l'hépatite C chronique grazoprevir/elbasvir chez les patients atteints d'insuffisance rénale chronique avancée

MSD, le 23/04/2015 : « Il existe un besoin médical non satisfait relatif au traitement de l'infection au virus de l'hépatite C chronique chez les patients atteints d'insuffisance rénale chronique avancée », a déclaré le docteur Howard Monsour, Jr., chef du service d'hépatologie au Houston Methodist Hospital, à Houston, au Texas. « Dans cet essai, le premier évaluant un schéma thérapeutique oral, sans ribavirine, chez des patients atteints d'IRC n'ayant jamais été traités et ayant reçu un traitement, la prise conjointe de grazoprevir et d'elbasvir pendant 12 semaines a été efficace dans cette population de l'étude atteinte d'une infection au VHC de génotype 1. » […].

La Commission européenne autorise la mise sur le marché de KanumaMC (sebelipase alfa) pour le traitement de patients de tout âge souffrant d'un déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL)

Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 01/09/2015 : « L'autorisation accordée aujourd'hui représente une étape cruciale pour les patients souffrant d'un déficit en LAL, un trouble grave qui peut avoir des conséquences dévastatrices pour les patients de tout âge, a déclaré Vassili Valayannopoulos, M.D., Ph. D., chercheur dans le cadre des études pivots sur Kanuma, Hôpital Necker-Enfants Malades et Institut IMAGINE, Paris. Lors des études cliniques, 67 % des nourrissons traités par Kanuma ont survécu au-delà de l'âge de 12 mois, tandis qu'en l'absence de traitement, ces patients seraient probablement morts. Il a aussi été démontré chez les patients pédiatriques et adultes que Kanuma diminuait le taux des marqueurs de lésions hépatiques et d'accumulation de lipides, lesquels peuvent mener à des complications graves et potentiellement mortelles. » […].

Les données regroupées d’une méta-analyse suggèrent une augmentation significative de la survie globale avec le médicament expérimental REVLIMID® en traitement d'entretien après une autogreffe de cellules souches pour traiter un myélome multiple

Celgene Corporation, le 05/06/2016 : Une méta-analyse de données recueillies au niveau individuel auprès de 1 209 patients dans trois études randomisées, contrôlées, de phase III (CALGB (Alliance) 100104, IFM 2005-02, GIMEMA-RVMM-PI-209) a été effectuée pour comparer un traitement d'entretien par lénalidomide (n=605) par rapport soit à un placebo soit à l’absence de traitement d'entretien (n=604). Chacune de ces études a montré individuellement qu’un traitement d'entretien expérimental par lénalidomide après une autogreffe de cellules souches réduisait le risque de progression de la maladie ou de décès (SSPM), qui était le critère d’évaluation principal, d’environ 50 % (McCarthy NEJM 2012; Attal NEJM 2012; Palumbo NEJM 2014). […].