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Therachon obtient une désignation de médicament orphelin par la FDA américaine pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court
Therachon AG, le 16/01/2019 : Deuxième désignation de médicament orphelin pour l'apraglutide, analogue du GLP-2 synthétique de nouvelle génération offrant potentiellement un profil de premier ordre […].
Journée Internationale des Maladies Rares 2019
Sanofi Genzyme, le 23/01/2019 : La Journée Internationale des Maladies Rares se déroulera le 28 février dans le monde entier. Cette année la Filière Nationale de Santé AnDDI-Rares propose une tournée originale dans toute la France de spectacles-débats gratuits pour le grand public. […].
Merck reçoit un premier brevet américain pour une méthode améliorée de réécriture génomique pour CRISPR
Merck, le 19/02/2019 : - La technologie proxy-CRISPR fournit une solution permettant d'améliorer la réécriture génomique et de faire progresser de nouvelles possibilités pour la recherche […].
Le système de neuromodulation StimRouter® de Bioness reçoit le marquage CE pour le traitement de l'hyperactivité vésicale (HAV)
Bioness, Inc., le 18/02/2019 : StimRouter est désormais disponible en Europe pour des besoins autres que la seule prise en charge de la douleur chronique […].
Ipsen s'offre Clementia Pharmaceuticals et renforce son portefeuille dans les Maladies Rares
Ipsen, le 25/02/2019 : Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et Clementia Pharmaceuticals (NASDAQ : CMTA) ont annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord en vertu duquel Ipsen se porte acquéreur de la totalité des actions de Clementia Pharmaceuticals, dont la molécule en phase avancée, le palovarotène, un agoniste sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ), pour le traitement des personnes atteintes de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), d’ostéochondromes multiples (OM) et d’autres maladies. L’acquisition procédera selon un plan d’arrangement approuvé par la Cour en vertu de la Loi canadienne sur les sociétés par actions. […].
Axonics® se voit accorder un marquage CE élargi ; il s’agit du premier et unique système de neuromodulation sacrée, approuvé pour une utilisation avec les examens IRM complets du corps
Axonics Modulation Technologies, Inc., le 23/02/2019 : Le r-SNM System d’Axonics est le seul système de NMS implantable ayant reçu l’étiquetage conditionnel pour l’IRM complète du corps, à être disponible à la vente en Europe1. […].
Le Docteur Volkan Arayıcı de l'IFSO révèle que 50 % des adultes en France sont en surpoids
IFSO, le 11/04/2019 : En France, 18,2 % des adultes luttent contre l'obésité, et ce taux devrait dépasser les 25 % d'ici 2030. L'obésité est à l'origine de nombreuses maladies, et il est possible de la traiter […].
Ipsen finalise l’acquisition de Clementia Pharmaceuticals
Ipsen, le 18/04/2019 : Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et Clementia Pharmaceuticals (NASDAQ : CMTA) ont annoncé aujourd’hui la finalisation de l’acquisition par Ipsen de Clementia Pharmaceuticals à la suite de l’approbation de l’accord par les actionnaires de Clementia et la Cour supérieure du Québec. Conformément aux termes de l’arrangement, les actionnaires de Clementia vont recevoir un paiement initial de 25 dollars américains par action et un Certificat de Valeur Garantie (CVG) par action, qui leur assure un paiement différé à hauteur de 6,00 dollars américains par CVG, sous réserve du dépôt réglementaire du palovarotène auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis pour le traitement des ostéochondromes multiples (OM). […].
Veeva annonce de nouvelles innovations mobiles et d'IA dans Veeva CRM
Veeva Systems Inc., le 16/05/2019 : Ces toutes dernières innovations s'appuient sur l'investissement continu de Veeva dans la plateforme de CRM leader du secteur, qui inclut l'architecture en temps réel de Veeva CRM pour veiller à ce que les visiteurs médicaux accèdent aux informations du CRM au moment et là où ils en ont besoin à partir de n'importe quel appareil. […].
Vifor Pharma et l’Université de Bâle créent ensemble la première chaire de recherche au monde en science nanopharmaceutique
Vifor Pharma, le 26/05/2019 : La nanomédecine joue un rôle important dans le développement de nouveaux médicaments précurseurs. De tels médicaments peuvent franchir certaines barrières cellulaires dans le corps humain afin de déployer leurs effets de manière encore plus ciblée. La nanopharmacie permet ainsi d’envisager des thérapies innovantes dont bénéficieront les patientes et patients. […].
Biosense Webster, Inc. annonce que l'ablation par cathéter pourrait être jusqu'à dix fois plus efficace qu'une thérapie standard seule pour retarder la progression de la fibrillation auriculaire
Biosense Webster, le 02/09/2019 : ATTEST a été sponsorisé par Biosense Webster, Inc., leader mondial du diagnostic et du traitement des troubles du rythme cardiaque faisait partie des sociétés de dispositifs médicaux Johnson & Johnson***. Dans l'étude, les patients atteints de FA intermittente ont été traités, conformément aux protocoles actuels, soit avec des MAA ou par ablation par cathéter, une intervention créant de petites cicatrices sur des tissus cibles afin de bloquer les signaux électriques anormaux provoquant l'arythmie. À la fin de l'étude, 17,5 % des patients du groupe MAA développé une FA persistante, alors que seulement 2,4 % des patients du groupe d'ablation par cathéter ont présenté une progression de la maladie. […].
Pneumopathie interstitielle diffuse : INBUILD® atteint son critère d’évaluation principal dans une étude de phase 3
Boehringer Ingelheim , le 07/10/2019 : Boehringer Ingelheim a annoncé aujourd’hui que dans l’étude de phase III INBUILD®, le nintédanib avait ralenti le déclin de la fonction pulmonaire de 57 % sur l’ensemble de la population de l’étude, évalué par le taux annuel de déclin de la capacité vitale forcée (CVF) a sur 52 semaines chez des patients atteints de pneumopathie interstitielle diffuse (PID) fibrosante avec des signes de progression.1 L’étude, qui vient d’être publiée dans le New England Journal of Medicine et présentée au congrès de l’ERS à Madrid, Espagne, a atteint son critère d’évaluation principal et étudié l’efficacité et la tolérance du nintédanib chez les patients atteints de diverses formes de pneumopathies interstitielles diffuses fibrosantes progressives autres que la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) .1 […].
Paralysie Cérébrale : une charte pour améliorer la prise en charge
FONDATION PARALYSIE CEREBRALE, le 25/10/2019 : Dans le cadre de la Journée Mondiale de la Paralysie Cérébrale, la « charte de la rééducation / réadaptation des personnes avec paralysie cérébrale » vient d’être signée par Madame Sophie Cluzel, Secrétaire d’État auprès du Premier Ministre chargée des personnes handicapées ainsi que par la Fondation Paralysie Cérébrale, les sociétés savantes, les associations de familles, les professionnels de santé́ et les personnes avec paralysie cérébrale. […].
L'essai de Phase 3 portant sur NINLAROTM (ixazomib) en tant que traitement d'entretien de première intention a satisfait au critère principal chez des patients atteints de myélome multiple non traités par greffe de cellules souches
Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 08/11/2019 : « Nous sommes très encouragés par les résultats de l'essai TOURMALINE-MM4 et poursuivons notre impulsion vers l'avant afin de développer des options d'entretien destinées aux patients atteints de myélome multiple. Et surtout, il s'agit de la troisième lecture positive de Phase 3 du programme d'essais cliniques TOURMALINE », a déclaré Phil Rowlands, Ph.D., Directeur de l'Unité de la domaine thérapeutique Oncologie chez Takeda. « Nous continuons de déployer tous nos efforts afin d'apporter à nos patients cette option de traitement pratique et bien tolérée », a-t-il ajouté. […].
Maladie des agglutinines froides : le sutimlimab de SANOFI validé dans essai pivot de phase III
SANOFI, le 10/12/2019 : - Le sutimlimab, un nouvel inhibiteur expérimental du complément C1s, a le potentiel de devenir le premier médicament approuvé pour le traitement de la maladie des agglutinines froides, un trouble sanguin rare, chronique et grave. - L’essai a atteint ses critères d’évaluation primaires et secondaires et ses résultats montrent une inhibition rapide de l’hémolyse, ainsi que des améliorations cliniquement significatives de l’anémie et de la fatigue après une semaine de traitement. - Soumission d’une demande d’approbation à la FDA des États-Unis prochainement. […].
Diabète : la FFRD finance 4 nouveaux projets de recherche
FFRD, le 21/01/2020 : Pour sa 7e année d’engagement pour favoriser des projets de recherche, la FFRD allouera aux nouveaux lauréats non pas 3, mais 4 allocations d’un montant total de 900 000 euros. Chaque année, les projets primés, en recherche expérimentale, clinique ou translationnelle, sont prometteurs d’une meilleure prise en charge des patients. […].
Le trouble CDKL5, une maladie rare, entre dans la classification des maladies de l'OMS
Loulou Foundation , le 03/02/2020 : La classification médicale, qui en est actuellement à sa dixième révision (CIM-10), emploie une liste de codes alphanumériques pour désigner la condition médicale d'une personne. Par exemple, une personne atteinte de migraines reçoit le code G43, et une personne atteinte d'un diabète de type 2 reçoit le code E11. Ces codes sont ensuite utilisés pour la recherche clinique et les soins, et de plus en plus pour la facturation et le remboursement des assurances médicales. Selon l'OMS, environ 70 % des dépenses mondiales de santé sont désignées à l'aide des codes CIM pour le remboursement et la répartition des ressources. […].
Takeda lance le développement d’une thérapie dérivée du plasma pour le COVID-19
Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 05/03/2020 : Les globulines hyperimmunes sont des thérapies dérivées du plasma qui se sont révélées efficaces par le passé dans le traitement des infections respiratoires virales aiguës sévères et qui pourraient constituer une option de traitement pour le COVID-19. En tant que chef de file des thérapies dérivées du plasma avec plus de 75 années d’expérience dans le développement de produits dérivés du plasma, Takeda dispose de l’expertise pour rechercher, développer et fabriquer un H-IG polyclonal anti-SARS-CoV-2, auquel Takeda se réfère sous le terme TAK-888. […].