Synageva BioPharma élargit son essai clinique international chez les nourrissons atteints de déficit en lipase acide lysosomale, un trouble du stockage lysosomal

« Les nourrissons atteints d'un déficit en LAL important (maladie de Wolman) souffrent d'une maladie dévastatrice et grave, habituellement fatale dans la première année de vie. Cet essai est une avancée importante pour ces patients et pour leurs familles, qui disposent actuellement de peu d'options, » déclare le docteur Martin Bialer, chercheur au North Shore LIJ Heath System de New York. Les patients présentent habituellement de la diarrhée, des vomissements persistants, des difficultés à s'alimenter et un développement défaillant. On constate également souvent de l'hépatosplénomégalie. Par ailleurs, la calcification surrénalienne est évocatrice de ce diagnostic, mais n'est pas constatée chez tous les patients.

— Le déficit en lipase acide lysosomale est une maladie rare et évolutive aux conséquences dévastatrices chez les nourrissons, les enfants et les adultes —

— Ce diagnostic est à considérer chez les nourrissons présentant un développement anormal et une hépatosplénomégalie, et chez les enfants et les adultes présentant un dysfonctionnement hépatique et un profil lipidique anormal —

Synageva BioPharma Corp., une entreprise biopharmaceutique développant des produits thérapeutiques pour le traitement de troubles rares (« Synageva »), a annoncé aujourd'hui l'élargissement de son essai clinique en cours chez les nourrissons atteints de déficit en lipase acide lysosomale (« LAL ») aux États-Unis. Les inscriptions pour cet essai clinique mondial sont ouvertes sur de multiples sites. Le déficit en LAL, un trouble du stockage lysosomal (TSL), est également connu sous le nom de maladie de Wolman ou de maladie de stockage en esters du cholestérol (MSEC), et est une maladie rare, héréditaire récessive autosomique et évolutive aux conséquences dévastatrices chez les nourrissons, les enfants et les adultes.

« Les nourrissons atteints d'un déficit en LAL important (maladie de Wolman) souffrent d'une maladie dévastatrice et grave, habituellement fatale dans la première année de vie. Cet essai est une avancée importante pour ces patients et pour leurs familles, qui disposent actuellement de peu d'options, » déclare le docteur Martin Bialer, chercheur au North Shore LIJ Heath System de New York. Les patients présentent habituellement de la diarrhée, des vomissements persistants, des difficultés à s'alimenter et un développement défaillant. On constate également souvent de l'hépatosplénomégalie. Par ailleurs, la calcification surrénalienne est évocatrice de ce diagnostic, mais n'est pas constatée chez tous les patients.

Lorsque le déficit en LAL se manifeste après la petite enfance, elle est habituellement associée à l'hépatomélagie et à la splénomélagie, à la fibrose, à la cirrhose et l'insuffisance hépatique. Des accidents cardiovasculaires précoces ont également été constatés. Cette forme de la maladie est parfois nommée maladie de stockage en esters du cholestérol (MSEC). Le docteur Vassili Valayannopoulos, un chercheur en essais cliniques sur les populations à début précoce et tardif, a déclaré : « Maintenant qu'une thérapie de recherche est en place, il est impératif que les médecins considèrent le diagnostic chez les nourrissons manifestant un développement défaillant et de l'hépatosplénomégalie. Par ailleurs, ce diagnostic doit également être considéré pour les enfants et les adultes manifestant un dysfonctionnement hépatique inexpliqué et un profil lipidique anormal. » Le traitement des patients adultes dans l'essai en cours continue à enrichir l'expérience humaine du programme SBC-102 comme enzymothérapie substitutive pour le déficit en LAL.

Il n'existe aucune thérapie homologuée ou efficace pour les patients souffrant de déficit en LAL. Le programme SBC-102 est une enzymothérapie substitutive de fond potentielle pour les patients (nourrissons, enfants/adolescents et adultes) souffrant de déficit en LAL.

Pour de plus amples informations sur les essais cliniques de Synageva du programme SBC-102, consultez : http://www.synageva.com ou appelez au (781) 357-9900.

À propos de Synageva BioPharma Corp.

Synageva est une entreprise de développement biopharmaceutique au stade clinique centrée sur la découverte, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques pour les patients atteints de maladies mortelles rares et répondant à des besoins médicaux non satisfaits. Le traitement SBC-102 a reçu la désignation orpheline de la Food and Drug Administration (FDA — agence fédérale américaine des produits alimentaires et médicamenteux) et de l'Agence européenne du médicament, et la désignation « fast track » (statut de procédure accélérée) de la FDA. Synageva a plusieurs thérapies protéiques en cours d'homologation, notamment deux enzymothérapies substitutives pour les troubles du stockage lysosomal et deux programmes pour des maladies génétiques mortelles pour lesquelles aucun traitement homologué n'existe actuellement. La société a réuni une équipe pouvant s'enorgueillir de résultats avérés dans le développement de thérapies orphelines pour les patients.

Le 13 juin 2011, Synageva a annoncé la conclusion d'un accord définitif portant sur la fusion entre Synageva et Trimeris, inc. (NASDAQ : TRMS) dans le cadre d'une opération sur titres exclusivement. À la clôture de cette transaction, la société issue de la fusion sera baptisée Synageva BioPharma Corp., et deviendra une société cotée en bourse centrée sur le développement de nouvelles thérapies pour les patients atteints de maladies rares et répondant à des besoins médicaux non satisfaits.

Pour de plus amples informations à propos de Synageva BioPharma Corp., rendez-vous sur http://www.synageva.com.

À propos de Trimeris, inc.

Trimeris, inc. (NASDAQ : TRMS) est pionnière dans le développement d'une classe de traitements médicamenteux antiviraux baptisés inhibiteurs de fusion. Trimeris commercialise actuellement son produit FUZEON, un inhibiteur de fusion anti-HIV développé par Trimeris en collaboration avec Roche. Une grande part des recettes de Trimeris sont générées par sa collaboration avec Roche dans le cadre du FUZEON. Pour de plus amples informations à propos de Trimeris, visitez le site Internet de la société à l'adresse : http://www.trimeris.com.

Information importante à propos de la fusion et informations complémentaires, et où les trouver

Le présent communiqué de presse ne constitue ni une offre de vente ni une sollicitation d'offre d'achat de titres de Trimeris ou de Synageva ou sollicitation de vote ou d'approbation quelconque. Eu égard à la fusion envisagée, Trimeris a déposé une déclaration d'enregistrement sur formulaire S-4 auprès de la SEC le 13 juillet 2011, tel que modifée (la « déclaration d'enregistrement »), qui comporte une circulaire préliminaire de sollicitation de procurations conjointe de Trimeris et Synageva qui constitue le prospectus préliminaire de Trimeris. Ces documents ne sont pas encore définitifs et feront l'objet de modifications. La déclaration de sollicitation de procurations/le prospectus de Trimeris et Synageva sera adressé(e) par courrier aux actionnaires de Trimeris et de Synageva dès que sa version définitive sera arrêtée. Nous recommandons vivement aux investisseurs de lire la déclaration de sollicitation/le prospectus conjoint définitif dès sa mise à disposition et les autres documents déposés auprès de la SEC par Trimeris car ils contiennent des informations importantes à propos de Trimeris, de Synageva et de la fusion envisagée.

Les investisseurs et les actionnaires de Trimeris et de Synageva peuvent obtenir gratuitement une copie de la déclaration de sollicitation/du prospectus conjoint pour la fusion envisagée et autres documents déposés par Trimeris auprès de la SEC sur le site Internet de la SEC à l'adresse www.sec.gov. Par ailleurs, les investisseurs et les actionnaires de Trimeris pourront obtenir gratuitement une copie de la déclaration de sollicitation/du prospectus conjoint pour la fusion envisagée auprès de Trimeris, inc., en contactant : James Thomas, directeur financier. Les investisseurs et les actionnaires de Synageva pourront obtenir gratuitement une copie de la déclaration de sollicitation/du prospectus conjoint pour la fusion envisagée auprès du secrétariat de Synageva BioPharma Corp., 128 Spring Street, Suite 520, Lexington, MA 02421.

Trimeris et Synageva, leurs administrateurs respectifs et certains de leurs cadres dirigeants, peuvent participer à la sollicitation de procuration eu égard aux transactions envisagées dans le cadre de l'accord définitif conclu entre Trimeris et Synageva. Des informations à propos des administrateurs et cadres dirigeants de Trimeris sont disponibles dans le rapport annuel de Trimeris sur formulaire 10-K pour l'exercice échu le 31 décembre 2010, déposé auprès de la SEC le 14 mars 2011, et dans sa déclaration de sollicitation de procuration préparée pour son assemblée générale annuelle des actionnaires 2010, déposée auprès de la SEC le 16 mars 2010. Des informations à propos des administrateurs et cadres dirigeants de Synageva, et une description plus complète des intérêts des administrateurs et dirigeants respectifs de Trimeris et Synageva dans la transaction envisagée sont reprises dans la déclaration d'enregistrement.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

CONTACT:

Synageva BioPharma Corp.Kelley Forrest, tél. : 781-357-9900kelley.forrest@synageva.com

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