Maladies rares

L'EMA et la FDA acceptent les demandes de mise sur le marché du satralizumab de Chugai pour la maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD)

Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., le 31/10/2019 : « La NMOSD est une maladie pour laquelle le besoin médical non satisfait est important, qui cause une déficience visuelle et un handicap moteur au cours de la progression de la maladie », a déclaré le Dr Yasushi Ito, vice-président exécutif de Chugai et co-directeur de l'unité Gestion des projets et du cycle de vie. « Le satralizumab est le médicament expérimental qui a démontré un effet thérapeutique cliniquement significatif à la fois en monothérapie et en traitement d'appoint au traitement de base. Nous collaborons avec Roche et avec les régulateurs pour fournir dès que possible cette nouvelle alternative de traitement aux patients. » […].

Cancer du poumon : La FDA approuve ALUNBRIG® (brigatinib) de Takeda

Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 23/05/2020 : « Nous sommes extrêmement fiers des résultats positifs obtenus par ALUNBRIG pour les patients atteints d’un CPNPC ALK récemment diagnostiqué, en particulier ceux présentant des métastases cérébrales, » a déclaré Teresa Bitetti, présidente, Global Oncology Business Unit, Takeda. « Grâce à son solide programme de développement clinique et aux recherches en cours sur l’ensemble des traitements contre le CPNPC, Takeda s’engage à trouver des solutions pour les personnes atteintes de formes dévastatrices de cancer du poumon, qui ont besoin de nouvelles options thérapeutiques. Nous pensons que l’approbation d’ALUNBRIG est un pas important dans la bonne direction, ainsi qu’un progrès notable pour le portefeuille de traitements contre le cancer du poumon de Takeda. » […].

SOPHiA GENETICS et le Groupe Espagnol sur le Cancer du Poumon font équipe pour explorer le potentiel prédictif des données sanitaires multimodales dans le cancer du poumon non à petites cellules résécable de stade IIIA

SOPHiA GENETICS, le 08/02/2021 : La collaboration avec le Groupe Espagnol sur le Cancer du Poumon (Grupo Español de Cáncer de Pulmón - GECP), un groupe coopératif espagnol pour la recherche sur le cancer du poumon, devra permettre de voir le potentiel de SOPHiA Radiomics, une application novatrice qui analyse des images médicales pour la recherche, mis à profit dans une analyse rétrospective supplémentaire des données de l'essai clinique NADIM de phase 2 (NCT03081689). […].

Ipsen : L’étude CheckMate-9ER évaluant Cabometyx® associé à Opdivo® dans le RCC a montré une amélioration significative de la qualité de vie et confirmé une efficacité supérieure par rapport au sunitinib

Ipsen, le 08/02/2021 : Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui la première présentation de nouvelles analyses de l’étude pivotale de Phase III CheckMate-9ER démontrant des bénéfices d’efficacité cliniquement significatifs et durables ainsi qu’une amélioration de la qualité de vie des patients grâce à l’association de Cabometyx® (cabozantinib) avec Opdivo® (nivolumab) par rapport au sunitinib dans le traitement en première ligne du carcinome du rein (RCC) avancé.1 Ces données seront présentées dans deux posters lors du Symposium virtuel de l’American Society of Clinical Oncology sur les cancers génito-urinaires (ASCO GU) qui se déroulera du 11 au 13 février 2021, et feront l’objet d’une présentation lors de la session Poster Highlights le 13 février 2021 de 9h00 à 9h45 EDT.4 […].

Fidia annonce que la FDA a désigné ONCOFID®-P comme médicament orphelin pour le traitement du mésothéliome malin, le cancer causé par l'exposition à l'amiante

Fidia Farmaceutici Spa, le 04/08/2021 : - ONCOFID®-P est une conjugaison innovante de l'anticancéreux paclitaxel (taxol) avec l'acide hyaluronique (HA). […].

Alnylam reçoit un avis favorable du CHMP pour vutrisiran dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2

Businesswire, le 25/07/2022 : « La décision du CHMP est une bonne nouvelle pour les patients atteints d’amylose ATTR héréditaire avec polyneuropathie, une condition rare et mortelle qui progresse rapidement et pour laquelle il existe peu d’options thérapeutiques. Nous attendons une décision de la Commission européenne (CE) en septembre 2022. En cas d’approbation, vutrisiran deviendra le deuxième traitement d’Alnylam pour l’amylose ATTR héréditaire à être mis sur le marché européen, témoignant ainsi de notre engagement en faveur d’une innovation renouvelée au service des patients. Nous pensons que vutrisiran présente un profil d’efficacité et d’innocuité convaincant, ainsi que l’avantage d’une posologie sous-cutanée trimestrielle, dans l’optique de contribuer à gérer cette condition incapacitante », a déclaré Kasha Witkos, VP principale, responsable internationale, Alnylam. […].

Ipsen annonce les résultats de l’étude de Phase III RESILIENT évaluant Onivyde® comme monothérapie de deuxième ligne dans le cancer du poumon à petites cellules

Businesswire, le 03/08/2022 : Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui que l’étude de Phase III RESILIENT n’avait pas atteint son critère d’évaluation principal, à savoir la survie globale (OS), par rapport au Topotecan. L’étude évalue Onivyde® (injection d’irinotecan liposomal) par rapport au topotecan chez des patients atteints d’un cancer du poumon à petites cellules (SCLC) ayant progressé pendant ou après un traitement de première ligne à base de platine. RESILIENT est une étude de Phase III menée en deux parties. La première partie a confirmé en 2020 la tolérance, le dosage et l’efficacité d’Onivyde. La deuxième partie évalue l’efficacité d’Onivyde par rapport au topotecan. Les résultats détaillés de l’étude RESILIENT seront présentés lors d’une prochaine conférence médicale. […].