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Takeda fournit une mise à jour pour l'essai TOURMALINE-AL1 de Phase 3 sur l'amyloïdose AL

"Bien que déçus par ce résultat, notre objectif est d'optimiser les conclusions tirées de cet essai et d'en partager les conclusions avec la communauté dans l'espoir d'améliorer les soins pour les patients vivant avec cette maladie dévastatrice", a déclaré Phil Rowlands, Ph.D., chef de l'unité des thérapies oncologiques chez Takeda. "Il s'agit là de l'une des plus vastes études sur l'amyloïdose AL à chaînes légères systémique jamais réalisées, et nous sommes fiers de l'avoir pilotée. Cette étude témoigne de notre engagement à l'égard de cette population de patients rare et généralement difficile à recruter, et nous remercions patients et chercheurs pour leurs efforts et leur participation. Nous restons optimistes à propos de NINLARO et poursuivons nos recherches sur ce composant auprès des populations de patients de l'ensemble du continuum de soins du myélome multiple," a-t-il ajouté.

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) a annoncé aujourd'hui que l'essai clinique TOURMALINE-AL1 de Phase 3 sur les patients atteints d'une amyloïdose à chaînes légères (AL) systémique récidivante ou réfractaire n'avait pas atteint le premier de ses deux critères d'évaluation principaux. Le traitement par NINLAROTM (ixazomib) en association avec de la dexaméthasone n'a pas démontré d'amélioration significative en termes de réponse hématologique globale en comparaison avec les normes de soins standard choisies par les médecins. À la lumière de cette analyse, Takeda a pris la décision d'interrompre l'essai.

"Bien que déçus par ce résultat, notre objectif est d'optimiser les conclusions tirées de cet essai et d'en partager les conclusions avec la communauté dans l'espoir d'améliorer les soins pour les patients vivant avec cette maladie dévastatrice", a déclaré Phil Rowlands, Ph.D., chef de l'unité des thérapies oncologiques chez Takeda. "Il s'agit là de l'une des plus vastes études sur l'amyloïdose AL à chaînes légères systémique jamais réalisées, et nous sommes fiers de l'avoir pilotée. Cette étude témoigne de notre engagement à l'égard de cette population de patients rare et généralement difficile à recruter, et nous remercions patients et chercheurs pour leurs efforts et leur participation. Nous restons optimistes à propos de NINLARO et poursuivons nos recherches sur ce composant auprès des populations de patients de l'ensemble du continuum de soins du myélome multiple," a-t-il ajouté.

Un Comité indépendant de contrôle des données (CICD) n'émis aucune crainte quant au profil d'innocuité du NINLARO dans ce contexte. Pour toute autre question, nous encourageons les patients à contacter les chercheurs de l'étude.

À propos de l'essai TOURMALINE-AL1

TOURMALINE-AL1 (NCT01659658) est une étude internationale de Phase 3, randomisée, contrôlée, ouverte, multicentrique, conçue pour déterminer si le NINLAROTM (ixazomib), en association avec la dexaméthasone, améliore la réponse hématologique, la détérioration d'organes vitaux (cœur ou rein) à 2 ans et le taux de mortalité, en comparaison avec un protocole de chimiothérapie choisi par un médecin chez les participants atteints d'amyloïdose (AL) à chaînes légères systémique récidivante ou réfractaire. Les patients ont été aléatoirement placés dans un groupe recevant NINLARO plus dexaméthasone ou, selon le choix du médecin, dans un autre groupe recevant dexaméthasone plus melphalan; dexaméthasone plus cyclophosphamide; dexaméthasone plus thalidomide; dexaméthasone plus lénalidomide; ou dexaméthasone seule. Pour plus d'informations, veuillez visiter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01659658.

À propos de l'amyloïdose AL

L'amyloïdose AL ou amyloïdose primitive est une condition appartenant à la catégorie des dyscrasies plasmocytaires. L'amyloïdose AL provient d'un plasmocyte clonal produisant des fragments anormaux de la chaîne légère d'immunoglobuline. Ces chaînes légères mal repliées forment des fibrilles insolubles qui s'accumulent, sous forme de dépôts amyloïdes, dans les organes et les tissus de l'ensemble du corps, et conduisent à une dysfonction organique puis à la mort. Les organes les plus communément touchés sont les reins, le cœur, le foie et les nerfs autonomes et périphériques. Aucun traitement n'est actuellement approuvé pour l'amyloïdose AL.

À propos des capsules de NINLARO™(ixazomib)

NINLARO™ (ixazomib) est un inhibiteur oral du protéasome qui fait également l’objet d’études dans le continuum des cadres thérapeutiques du myélome multiple. Approuvé pour la première fois par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) en novembre 2015, NINLARO est indiqué en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone pour le traitement des patients atteints d’un myélome multiple ayant déjà reçu au moins un traitement. NINLARO est actuellement approuvé dans plus de 60 pays, notamment aux États-Unis, au Japon et dans l'Union européenne, et plus de 10 soumissions réglementaires sont actuellement en cours d'évaluation. Il fut le premier inhibiteur oral du protéasome à démarrer des essais cliniques de Phase 3 et à recevoir une homologation.

Le programme exhaustif de développement clinique de l’ixazomib, TOURMALINE, comprend quatre essais pivot en cours qui, ensemble, étudient les principales populations de patients atteintes de myélome multiple.

  • TOURMALINE-MM1 qui étudie l’ixazomib comparativement à un placébo en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone pour le traitement du myélome multiple récidivant et/ou réfractaire
  • TOURMALINE-MM2 qui étudie l’ixazomib comparativement à un placébo en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone chez des patients atteints de myélome multiple nouvellement diagnostiqué
  • TOURMALINE-MM3 qui étudie l’ixazomib comparativement à un placébo comme traitement d’entretien chez des patients atteints de myélome multiple nouvellement diagnostiqué après un traitement d'induction et une autogreffe de cellules souches (AGCS)
  • TOURMALINE-MM4 qui étudie l’ixazomib comparativement à un placébo comme traitement d’entretien chez des patients atteints de myélome multiple nouvellement diagnostiqué et n’ayant pas reçu d’AGCS; cette étude est actuellement en phase de recrutement des patients

Outre le programme TOURMALINE, l’ixazomib est évalué dans e monde entier dans le cadre de multiples combinaisons thérapeutiques pour diverses populations de patients dans des études entreprises à l'initiative de chercheurs.

Capsules de NINLARO™(ixazomib): informations de sécurité mondiales importantes

MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS SPÉCIALES
Thrombocytopénie: des cas de thrombocytopénie ont été signalés avec NINLARO (28 % contre 14 % dans les régimes NINLARO et placébo, respectivement) avec des nadirs plaquettaires survenant généralement entre les jours 14 et 21 de chaque cycle de 28 jours et rétablissement au niveau de départ avant le début du cycle suivant. La thrombocytopénie n'a entraîné aucune augmentation des événements hémorragiques ou des transfusions de plaquettes. Durant un traitement par NINLARO, contrôler la numération plaquettaire au moins une fois par mois et envisager un contrôle plus fréquent lors des trois premiers cycles. Gérer avec des modifications de posologie et des transfusions de plaquettes conformément aux directives médicales standard.

Toxicités gastro-intestinales: des cas de toxicités gastro-intestinales ont été signalés dans les régimes NINLARO et placébo, dont la diarrhée (42 % contre 36 % respectivement), la constipation (34 % contre 25 %), les nausées (26 % contre 21 %) et les vomissements (22 % contre 11 %), exigeant occasionnellement le recours à des médicaments antidiarrhéiques et antiémétiques, accompagnés de soins de soutien.

Neuropathie périphérique: des cas de neuropathie périphérique ont été signalés avec NINLARO (28 % contre 21 % dans les régimes NINLARO et placébo, respectivement). L’effet indésirable le plus couramment signalé était la neuropathie périphérique sensorielle (19 % et 14 % dans les régimes NINLARO et placébo, respectivement). La neuropathie motrice périphérique n’a été couramment signalée dans aucun des deux régimes (

Œdème périphérique: des cas d’œdème périphérique ont été signalés avec NINLARO (25 % contre 18 % dans les régimes NINLARO et placébo, respectivement). Évaluer les causes sous-jacentes chez les patients et prodiguer des soins de soutien si nécessaire. Ajuster la dose de dexaméthasone selon ses informations de prescription ou celle de NINLARO en cas de symptômes graves.

Réactions cutanées: des réactions cutanées sont survenues chez 19 % des patients dans le régime NINLARO, contre 11 % des patients dans le régime placébo. Le type d’éruption cutanée le plus couramment signalé dans les deux régimes était l’éruption maculopapulaire et maculaire. Gérer les éruptions cutanées en prodiguant des soins de soutien, en modifiant la posologie ou en arrêtant le traitement.

Hépatotoxicité: de rares cas de lésions hépatiques, de lésions hépatocellulaires, de stéatose hépatique et d’hépatite cholestatique d'origine médicamenteuse ont été signalés avec NINLARO. Surveiller régulièrement les enzymes hépatiques et ajuster la dose en cas de symptômes de grade 3 ou 4.

Grossesse: NINLARO peut être préjudiciable au fœtus. Conseiller aux hommes et aux femmes en âge de procréer de prendre des mesures contraceptives durant le traitement et pendant les 90 jours suivant la prise de la dernière dose de NINLARO. Les femmes en âge de procréer doivent éviter de tomber enceintes pendant un traitement par NINLARO à cause du danger potentiel pour le fœtus. Les femmes prenant des contraceptifs hormonaux doivent également utiliser une méthode de contraception de barrière.

Allaitement: on ignore si NINLARO ou ses métabolites sont excrétés dans le lait maternel. Il pourrait y avoir de potentiels effets indésirables chez les enfants allaités et par conséquent l’allaitement doit être interrompu.

POPULATIONS DE PATIENTS SPECIALES
Insuffisance hépatique: réduire la dose initiale de NINLARO à 3 mg chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée ou sévère.

Insuffisance rénale: réduire la dose initiale de NINLARO à 3 mg chez les patients atteints d’une insuffisance rénale grave ou d’une maladie rénale en phase terminale nécessitant une dialyse. NINLARO n’est pas dialysable, il peut par conséquent être administré sans tenir compte de la date de la dialyse.

INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES
L’administration concomitante de puissants inducteurs du CYP3A et de NINLARO n'est pas recommandée.

EFFETS INDÉSIRABLES
Les effets indésirables les plus fréquemment signalés (≥ 20 %) dans le régime NINLARO et plus courants que dans le régime placébo ont été la diarrhée (42 % contre 36 % respectivement), la constipation (34 % contre 25 %), la thrombocytopénie (28 % contre 14 %), la neuropathie périphérique (28 % contre 21 %), les nausées (26 % contre 21 %), l’œdème périphérique (25 % contre 18 %), les vomissements (22 % contre 11 %) et les dorsalgies (21 % contre 16 %). Les effets indésirables graves signalés chez au moins 2 % des patients incluent la thrombocytopénie (2 %) et la diarrhée (2 %). Pour chaque effet indésirable, un ou plusieurs des trois médicaments a été interrompu chez moins de 1 % des patients suivant le régime NINLARO.

Résumé des caractéristiques produit pour l’Union européenne: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-Product_Information/human/003844/WC500217620.pdf
Informations de prescription pour les États-Unis:https://www.ninlarohcp.com/pdf/prescribing-information.pdf
Monographie du produit pour le Canada: http://www.takedacanada.com/ninlaropm

À propos de Takeda Pharmaceutical Company
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) est un chef de file biopharmaceutique mondial, reposant sur des valeurs et axé sur la R&D. Basée au Japon, la société s'engage à améliorer la santé et l'avenir des patients en transformant ses connaissances scientifiques en médicaments innovants. Takeda concentre ses efforts de R&D sur quatre domaines thérapeutiques: l'oncologie, la gastro-entérologie, les neurosciences et les maladies rares. Nous réalisons par ailleurs des investissements de R&D ciblés dans les thérapies dérivées du plasma et les vaccins. Nous nous concentrons sur le développement de médicaments très innovants qui contribuent à faire la différence dans la vie des patients, en repoussant les limites des nouvelles options thérapeutiques et tirant profit de notre moteur de R&D collaboratif et de nos capacités pour créer un solide portefeuille plurimodal de projets. Nos employés s'engagent à améliorer la qualité de vie des patients et à travailler avec nos partenaires dans le secteur de la santé dans environ 80 pays et régions.

Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter https://www.takeda.com

Avis important
Aux fins du présent avis, le terme "communiqué de presse" désigne le présent document, toute présentation orale, toute séance de questions-réponses et tout matériel écrit ou oral discuté ou distribué par Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") ayant trait au présent communiqué. Le présent communiqué (y compris tout compte-rendu oral et toute séance de questions et réponses en connexion avec ce dernier) n'est pas censé constituer, représenter ou faire partie et ne constitue, ni ne représente ni ne fait partie d'une quelconque offre, invitation ou sollicitation d'offre d'achat, d'acquisition, de souscription, d'échange, de vente ou de cession de valeurs mobilières ou de la sollicitation d'un vote ou d'une approbation dans une juridiction quelconque. Aucune action ou autre valeur mobilière n'est offerte au public par le biais de ce communiqué. Aucune offre de valeurs mobilières ne sera faite aux États-Unis, sauf dans le cas d'un enregistrement en vertu du U.S. Securities Act de 1933, et ses amendements, ou d'une dispense de celle-ci. Le présent communiqué de presse (ainsi que les autres informations qui pourront être fournies au destinataire) est fourni à condition qu'il soit utilisé par le destinataire uniquement à des fins d'information (et non en vue de l'évaluation d'un investissement, d'une acquisition, d'une cession ou de toute autre transaction). Tout manquement à ces restrictions pourra constituer une violation des lois applicables sur les valeurs mobilières.

Les sociétés dans lesquelles Takeda possède, directement ou indirectement, des investissements constituent des entités distinctes. Dans le présent communiqué, "Takeda" est parfois utilisé pour plus de facilité pour faire référence à Takeda et à ses filiales en général. De même, les termes "nous", "nos" et "notre" sont également utilisés en référence aux filiales en général ou à ceux qui travaillent pour elles. Ces expressions sont également utilisées lorsqu'il n'est pas nécessaire d'identifier la ou les société(s) donnée(s).

Déclarations prévisionnelles
Le présent communiqué et tout matériel distribué connexe sont susceptibles de contenir des déclarations prévisionnelles, des croyances ou opinions concernant l'activité future, la position future et les résultats des opérations de Takeda, y compris des estimations, les prévisions, les cibles et plans relatifs à Takeda. Ce communiqué de presse contient notamment des prévisions et des estimations de la direction concernant la performance financière et opérationnelle de Takeda, y compris des déclarations concernant les prévisions de chiffre d'affaires, de bénéfice d'exploitation, de BAIIA ajusté, de bénéfice avant impôt sur le revenu, de bénéfice net attribuable aux propriétaires de Takeda, de bénéfice de base par action, de l'amortissement et de la dépréciation et d'autre bénéfice/dépense, de chiffre d'affaires sous-jacent, de la marge de bénéfice tiré des activités de base sous-jacent, de BPA de base sous-jacent et de la dette nette. Sans limitation, ces déclarations prévisionnelles comprennent souvent des termes tels que "vise", "envisage", "pense", "espère", "continue", "s'attend à", "aspire à", "a l'intention de", "fera", "pourrait", "devrait", ferait","anticipe", "estime", "projette", ou des mots ou termes de signification similaire ou contraire. Les déclarations prévisionnelles contenues dans ce document sont basées sur les hypothèses et croyances actuelles de Takeda à la lumière des informations dont la société dispose actuellement. Ces déclarations prévisionnelles ne constituent aucunement la garantie d'une performance future par Takeda ou par sa direction et sous-entendent des risques et des incertitudes, connus et inconnus, ainsi que d'autres facteurs, incluant mais sans s'y limiter: les circonstances économiques propres à Takeda, y compris les conditions économiques générales au Japon, aux États-Unis et dans le monde entier; les pressions et développements concurrentiels; les lois et règlements applicables; le succès ou l'échec des programmes de développement de produits; les décisions des autorités réglementaires et leur timing; les variations des taux de change; les réclamations ou inquiétudes concernant la sécurité ou l'efficacité des produits commercialisés ou des produits candidats; et l'intégration post-fusion avec les sociétés acquises - chacun pouvant faire varier sensiblement les résultats, la performance, les réalisations ou la position financière réels de Takeda par rapport à ses résultats, sa performance, ses réalisations ou sa position financière futurs, formulés, explicitement ou implicitement, par de telles déclarations prévisionnelles. Pour plus d'informations au sujet de ces facteurs et d'autres facteurs susceptibles d'affecter les résultats, les performances, les réalisations ou la position financière de Takeda, voir "Article 3. Informations clés —D. Facteurs de risques" dans la déclaration d'enregistrement de Takeda sur formulaire 20-F déposé auprès de la Securities and Exchange Commission et disponible sur le site Web de Takeda à l'adresse: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ ou sur www.sec.gov. Ni Takeda ni sa direction ne garantissent que les attentes exprimées dans ces déclarations prévisionnelles s’avéreront correctes et les résultats, la performance ou les réalisations réels pourront varier sensiblement des attentes. Les personnes qui recevront le présent communiqué de presse ne doivent pas se fier outre mesure aux déclarations prévisionnelles. Takeda ne s'engage aucunement à mettre à jour une quelconque des déclarations prévisionnelles contenues dans le présent communiqué de presse ou dans toute autre déclaration prévisionnelle potentielle de la société. La performance historique ne constitue pas un indicateur des résultats futurs et les résultats de Takeda indiqués dans le présent communiqué de presse ne sont pas nécessairement indicatifs, et ne constituent pas une estimation, une prévision ni une projection des résultats futurs de Takeda.

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