Myalepta®▼ approuvé en Europe : le premier traitement indiqué pour les patients atteints d’une maladie très rare, la lipodystrophie

Aegerion Pharmaceuticals a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne a approuvé l’autorisation de mise sur le marché en Europe de Myalepta (métréleptine). Myalepta est un traitement pour la lipodystrophie, une maladie très rare, et a été approuvé en tant que traitement de substitution en complément d’un régime alimentairepour le traitement des complications du déficit en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie. Grâce à cette autorisation, Myalepta devient le premier et le seul médicament autorisé pour traiter le déficit en leptine sous-jacent au cœur de cette pathologie très rare.

Le Professeur Sir Stephen O’Rahilly, professeur de biochimie clinique et de médecine au Addenbrooke’s Hospital, à Cambridge, a déclaré : « la lipodystrophie est une pathologie rare qui, en raison de sa nature complexe, nécessite un traitement hautement spécialisé. Les patients atteints de lipodystrophie devaient compter auparavant sur des changements de mode de vie et des traitements comme des injections d’insuline pour gérer les complications associées à cette maladie. L’étape franchie aujourd’hui constitue un changement important dans la manière de traiter la lipodystrophie. Pour la première fois, nous sommes en mesure d’offrir aux patients en Europe une option thérapeutique qui répond à l’un des aspects fondamentaux de la maladie elle-même. »

Rebecca Sanders, fondatrice et présidente de l’organisation Lipodystrophy UK, a déclaré, « La lipodystrophie est une source de multiples défis permanents, à la fois physiques et psychologiques, pour les personnes vivant avec cette maladie. Les alternatives de traitement actuellement disponibles sont limitées, elles ne traitent que certaines complications de la maladie et ne sont pas spécifiques à la lipodystrophie. Myalepta offre aux patients une solution à long terme et nous sommes heureux qu’il existe désormais un traitement spécifique pour traiter les complications du déficit en leptine dans la lipodystrophie ; cette solution offrira aux patients une option indispensable leur permettant d’améliorer leur maladie mais aussi leur qualité de vie. »

La lipodystrophie est une maladie très rare, incurable, qui affecte la capacité du patient à stocker les graisses dans l’organisme ; elle peut se présenter sous une forme généralisée (LG) ou partielle (LP).¹ La maladie est associée à un certain nombre de problèmes métaboliques vitaux, comme un diabète sévère, et peut provoquer de graves lésions organiques si elle n’est pas contrôlée.² La lipodystrophie touche environ 1 à 4 personnes sur un million dans le monde.¹

Paul Greenland, président EMEA d’Aegerion Pharmaceuticals, a déclaré : « nous sommes très heureux que les patients atteints de lipodystrophie en Europe disposent désormais d’une option thérapeutique spécifique. C’est également un moment charnière pour Aegerion car Myalepta est maintenant disponible dans l’un des plus grands marchés pharmaceutiques sur le plan international. Nous allons travailler en collaboration avec les associations de patients, les professionnels de santé et les autorités de santé à travers l’Europe pour permettre au plus grand nombre de patients possible d’accéder à ce traitement. »

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NOTES AUX RÉDACTEURS

Données à l’appui de l’approbation du Myalepta

La sécurité d’emploi et l’efficacité du Myalepta pour le traitement des troubles métaboliques, associés aux syndromes de lipodystrophie chez les patients pédiatriques et adultes, ont été évaluées dans une étude à long terme, en ouvert, à bras unique, menée sous l’égide du National Institutes of Health (NIH) aux États-Unis.

Les résultats des principaux paramètres d’efficacité chez les patients atteints de lipodystrophie généralisée étaient :

• Une variation moyenne à 12 mois du taux d’HbA1c^* de - 2,2 % par rapport à l’entrée dans l’étude ; et
• Une variation moyenne à 12 mois du taux de triglycérides^† de - 32,1 %.par rapport à l’entrée dans l’étude ³

En outre, 41 % (16 sur 39) des patients atteints d’une LG sous insulinothérapie à l’entrée dans l’étude n’avaient plus besoin d’insuline après le traitement par Myalepta, 22 % (7 sur 32) des patients atteints d’une LG traités par des antidiabétiques oraux à l’entrée dans l’étude ont pu interrompre ce traitement, et 24 % (8 sur 34) des patients atteints de LG traités par des hypolipémiants à l’entrée dans l’étude ont pu interrompre l’utilisation de ces médicaments pendant le traitement par Myalepta.⁴

Les résultats des paramètres principaux d’efficacité chez les patients du sous-groupe LP étaient :

• Une variation moyenne à 12 mois du taux d’HbA1c de - 0,9 % par rapport à l’entrée dans l’étude ; et
• Une variation moyenne à 12 mois du taux de triglycérides de - 37,4 %.par rapport à l’entrée dans l’étude ³

Les réactions indésirables les plus fréquentes dans les études cliniques étaient une hypoglycémie (14 %) et une diminution du poids corporel (17 %). Les autres effets secondaires fréquents (survenant chez 1 à 10 % des patients) étaient les suivants : diminution de l’appétit, céphalée, douleur abdominale, nausées, alopécie, ménorragie, fatigue, hématome/érythème/réactions au site d’injection, production d’anticorps neutralisants^**.³

À propos de la lipodystrophie

La lipodystrophie est une maladie très rare qui se caractérise par une perte irréversible du tissu adipeux.¹ Chez les patients atteints de lipodystrophie, le manque de tissu adipeux entraîne une perte de production de la leptine. La leptine est une hormone naturelle produite par les cellules de la couche graisseuse sous-cutanée et est un important régulateur de l’homéostasie énergétique, du métabolisme des lipides et du glucose, de la capacité de reproduction, et de diverses autres fonctions physiologiques.⁵

La lipodystrophie peut être d’origine génétique ou acquise à la suite d’un trouble du système immunitaire et apparaît dans l’enfance ou l’adolescence.⁶ La lipodystrophie généralisée correspond à une absence totale de graisses dans l’ensemble de l’organisme.⁷ La lipodystrophie partielle est typiquement associée à une carence en graisses au niveau des bras, des jambes, de la tête, et de certaines zones du tronc tandis que la graisse peut s’accumuler dans d’autres zones du corps, notamment le cou, le visage et des régions intra-abdominales affectant les organes vitaux comme le foie et le cœur.⁷

À propos d’Aegerion Pharmaceuticals

AegerionPharmaceuticals est une filiale de Novelion Therapeutics Inc. : une société biopharmaceutique qui se consacre au développement et à la commercialisation de nouveaux traitements innovants pour les personnes vivant avec des maladies rares et orphelines. Aegerion a été acquis par Novelion Therapeutics Inc. en novembre 2016. Le siège européen de la société se situe à Windsor, au Royaume-Uni.

▼Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui permettra l’identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez nous aider en déclarant tout effet secondaire que vous pourriez avoir. Les événements indésirables peuvent être rapportés à Aegerion au

00800 23437466 ou à medinfo.emea@aegerion.com

Date de préparation : juillet 2018

^* HbA1c est un test standard utilisé pour mesurer la glycémie moyenne d'une personne

^† Les triglycérides sont un type de lipide présent dans le sang

^** Le résumé des caractéristiques du produit (fourni avec le présent communiqué de presse) inclut une liste exhaustive des effets indésirables

Références

¹ Chiquette, E., et al. Estimating the prevalence of generalized and partial lipodystrophy: findings and challenges. Diabetes Metab Syndr Obes, 2017. 10: p.375-383.

² Pope, E., et al., Childhood acquired lipodystrophy: A retrospective study. Journal of the American Academy of Dermatology, 2006. 55(6): p. 947-950.

³ SmPC EMEA. Myalepta 11.3 mg powder for solution for injection. (provided with this document).

⁴ Brown, RJ., et al., Long-term effectiveness and safety of metreleptin in the treatment of patients with generalized lipodystrophy. Endocrine, 2018. 60(3): p.479-489.

⁵ Kelesidis, T., et al., Narrative Review: The Role of Leptin in Human Physiology: Emerging Clinical Applications. Ann Intern Med, 2010. 152(2): p.93–100.

⁶ Brown, R.J., et al., The Diagnosis and Management of Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab, 2016. 101(12): p. 4500-4511.

⁷ Fiorenza, C.G., et al., Lipodystrophy: Pathophysiology and Advances in Treatment. Nat Rev Endocrinol, 2011. 7(3): p. 137-150.

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