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Cellules souches hématopoïétiques

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Des Français ont réalisé un essai de thérapie génique chez des bébés

Caducee.net, le 28/12/1999 : Quatre enfants âgés de moins d'un an, atteints d’un déficit immunitaire sévère de l’immunité, ont été traités cette année par thérapie génique à l'hôpital Necker-Enfants-Malades de Paris. […].

Kiadis Pharma annonce sa décision de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour ATIR101™ dans le traitement des cancers du sang

Kiadis Pharma N.V., le 02/06/2016 : Un rapporteur et un co-rapporteur de l’EMA (qui coordonneront conjointement l’évaluation de la demande MAA de Kiadis Pharma) ont été nommés au début de l’année 2015. En outre, Kiadis Pharma a reçu en avril 2015 un certificat pour sa qualité (de fabrication) et des données non cliniques de l’EMA. […].

Expansion ex vivo des cellules souches hématopoïétiques

Caducee.net, le 27/02/2002 : Ce midi, le professeur Luc Douay (Chef d’Unité du service d’hématologie biologique à hôpital Armand Trousseau, Paris) présentait, dans le cadre d’un séminaire au Généthon (Evry, Essonne), un protocole de thérapie cellulaire visant à reconstituer l’ensemble de la population cellulaire hématopoïétique à partir de l’amplification ex vivo de cellules souches provenant soit de la moelle osseuse soit de sang de cordon ombilical. Ses travaux ayant abouti chez la souris, une demande d’autorisation d’essai clinique chez l’homme a été soumise à l’agence française se sécurité sanitaire des aliments et des produits de santé (AFSSAPS). Le but avoué n’est pas de remplacer la greffe de moelle osseuse ou la transfusion sanguine, mais de fournir une alternative thérapeutique complémentaire à ces pratiques, en fournissant à partir de peu de matériel une quantité importante de greffon hématopoïétique. […].

LEUKOTAC obtient une ATU de cohorte dans le traitement de la maladie du greffon 

ELSALYS, le 21/01/2020 : ElsaLys Biotech a annoncé le 9 janvier que l’ATUc a été accordée après évaluation, par l’ANSM et ses experts cliniques, d’un dossier comprenant des données sur la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament portant sur plusieurs centaines de patients inclus dans les essais cliniques ou traités par l’ATU nominative jusqu’en novembre 2015. Cette autorisation implique la mise en place d’un suivi renforcé (défini dans le PUT) des données d’efficacité et de sécurité obtenues chez les patients traités dans le cadre de cette ATUc. La prise en charge par inolimomab ne pourra être envisagée qu’en l’absence de possibilité d’inclusion du patient dans un essai clinique en cours. […].

Succès d’une thérapie cellulaire sur l'immunodéficience combinée sévère humaine

Caducee.net, le 18/04/2002 : L’équipe INSERM de Marina Cavazzano-Calvo (Hôpital Necker, Paris) publie, deux ans et demi après ses premiers essais cliniques de thérapie cellulaire visant à corriger le défaut génétique impliqué dans l’immunodéficience combinée sévère liée à l’X (ICS-X, voir dépêche caducee), la réussite de ces essais sur quatre enfants atteints de cette maladie, chez qui le gène correcteur a été apporté ex vivo dans leurs propres cellules hématopoïétiques et réimplantées par la suite. […].

Thérapie génique : transfert de gène efficace dans des cellules sanguines humaines CD34+ via un vecteur adénoviral recombinant chimérique

Caducee.net, le 02/03/2000 : Une équipe américaine rapporte, dans le numéro du Journal of Virology à paraître le 15 mars 2000, avoir réussi un transfert de gène dans des cellules humaines CD34+ en utilisant un vecteur adénoviral reciblé. […].

Premier lien établi entre la télomérase et une maladie génétique

Caducee.net, le 02/12/1999 : Des chercheurs américains viennent pour la première fois d’établir un lien entre un mauvais fonctionnement de la télomérase, enzyme qui protège les fragiles extrémités des chromosomes (télomères) lors des divisions cellulaires, et une maladie génétique. […].

Une nouvelle classe de cellules souches

Caducee.net, le 10/06/2003 : Des chercheurs canadiens viennent de décrire une nouvelle classe de cellules souches humaines capables de rapidement générer des cellules sanguines. […].

Traitement de l'APDS : Pharming présente des données positives de l'essai de phase II/III sur le leniolisib

PRNEWSWIRE, le 03/04/2022 : LEIDEN, Pays-Bas, 3 avril 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. (« Pharming » ou « la Société ») (EURONEXT Amsterdam : PHARM/Nasdaq: PHAR) annonce de nouvelles données issues de l'essai pivot de phase II/III du leniolisib pour le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (PI3Kδ) (APDS), une immunodéficience primaire. Le chercheur principal, V. Koneti Rao, M.D., médecin membre du personnel de la Primary Immune Deficiency Clinic des National Institutes of Health à Bethesda, dans le Maryland, a partagé ces résultats lors d'une présentation à la réunion annuelle 2022 de la Clinical Immunology Society (CIS). […].

Coronavirus et Cancer : conseils et recommandations

Dr TOLEDANO & SCHER, le 19/03/2020 : Les cancérologues Alain TOLEDANO et Nathaniel SCHER font le point sur le COVID-19 et ses liens à retenir avec le cancer. […].

Takeda présentera un portefeuille croissant et diversifié de produits oncologiques lors de prochains congrès scientifiques

Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 20/05/2019 : « Nous sommes impatients de présenter à l'ASCO et à l'AEH des données qui illustrent les progrès continus de notre portefeuille – aussi bien dans le cadre de la recherche clinique qu'en situation réelle – pour les tumeurs solides et les cancers du sang », a déclaré Phil Rowlands, Ph.D., responsable de l’unité thérapeutique Oncologie chez Takeda. « Ces données démontrent notre engagement constant à l'égard de la découverte, du développement et de la distribution de médicaments pour les patients atteints de cancers. » […].

Takeda reçoit un avis favorable du CHMP pour l'ADCETRIS® (brentuximab védotine) pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome hodgkinien en phase IV CD30 non précédemment traité en combinaison avec de l'AVD

Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 15/12/2018 : « Pour un grand nombre de patients atteints d'un lymphome hodgkinien non précédemment traité, diagnostiqué en phase IV de la maladie, la progression se produira avec les traitements actuels, ce qui souligne un véritable besoin non satisfait dans cette population », déclare Anna Sureda, D.M., Ph.D., cheffe du service d'hématologie et du programme de greffe hématopoïétique de cellules souches, à l'Institut Català d'Oncologia - hôpital Duran i Reynals. « Dans l'étude clinique ECHELON-1, ADCETRIS en combinaison avec de l'AVD a réduit de 29 pour cent le risque de progression, de décès ou la nécessité d'un traitement anticancer ultérieur chez les patients atteints d'une maladie en phase IV en comparaison avec l'ABVD, une norme de soin actuelle. S'il est approuvé pour cette indication, ADCETRIS pourrait offrir une importante option thérapeutique novatrice pour les patients non précédemment traités atteints d'un lymphome hodgkinien en phase IV en Europe ». […].

Lymphome à cellules du manteau : une immunothérapie après la chimiothérapie prolonge la survie des patients

LYSA, le 28/09/2017 : L'ajout d'une immunothérapie par rituximab après une chimiothérapie chez les patients atteints du lymphome à cellules du manteau a permis de prolonger leur survie, selon une étude conduite par les centres français et belges de la Lymphoma Study Association (LYSA) et publiée mercredi dans le New England Journal of Medicine (NEJM) [1]. […].

Takeda va présenter un portefeuille élargi de produits oncologiques, via des présentations de données lors des prochaines réunions médicales

Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 28/05/2017 : « La présence de Takeda Oncology à ces prochaines réunions médicales démontre que nous nous efforçons constamment de proposer des innovations aux patients atteints d’un cancer », a déclaré Christophe Bianchi, M.D., président de Takeda Oncology. « Les données que nous présentons soulignent l’intensité et l’ampleur de notre portefeuille récemment élargi, qui inclut dorénavant à la fois les malignités hématologiques et les tumeurs solides, avec la récente homologation d’ALUNBRIG™ (brigatinib) pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) métastatique, et nous rapproche de notre objectif qui est de guérir le cancer. » […].

Grippe saisonnière : lancement de la campagne de vaccination

Grippe saisonnière : lancement de la campagne de vaccination

Caducee.net, le 17/10/2014 : C'est du 16 octobre au 31 janvier que l'assurance maladie invite plus de 10 millions de français à se faire vacciner contre la grippe.La stratégie vaccinale consiste à protéger les populations les plus vulnérables dans l'objectif de réduire le risque avéré de décès ou de complications graves en cas de grippe. […].

Un modèle murin de drépanocytose humaine corrigé par thérapie génique

Caducee.net, le 14/12/2001 : Une équipe internationale coordonnée par le français Philippe Leboulch, qui travaille au MIT (Cambridge, Massachusetts, EU) et dans l’unité INSERM 111 (Hôpital St Louis, Paris, France), a mis au point une nouvelle technique de transfert de gène permettant de corriger le gène humain de la globine βA défectueux dans la drépanocytose. Selon les chercheurs, qui publient leurs résultats dans Science, le transgène est stable, exprimé dans 99% des érythrocytes circulants et permet de corriger les symptômes de la maladie. […].

Le tissu intestinal contient aussi des cellules issues de la moelle osseuse

Caducee.net, le 20/06/2002 : Une recherche anglaise basée sur la technique d’hybridation in situ par des sondes spécifiques du chromosome Y, montre chez la souris comme chez l’homme, que ces mammifères ayant bénéficié d’une greffe de moelle osseuse possèdent des cellules intestinales différenciées issues des cellules souches transplantées. […].

Les fractures ostéoporotiques sont fréquentes chez les transplantés

Caducee.net, le 02/02/2001 : Une étude publiée dans le Lancet rappelle que les fractures sont courantes après une transplantation cardiaque ou hépatique. Cependant, l'absence de facteur prédictif vraiment fiable souligne le besoin d'une prise en charge particulière de l'ostéoporose chez ces patients. […].

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