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Vive polémique autour de la mort d’un adolescent traité par thérapie génique

Des représentants de la Food and Drug Administration (FDA) ont déclaré mercredi au cours de la première journée d’une réunion du comité ad hoc sur les essais de thérapies géniques organisée par les Instituts nationaux de la santé américains (NIH) que les médecins de l’Université de Pennsylvanie ont une part de responsabilité dans la mort de leur patient de 18 ans.

Jesse Gelsinger, atteint d’une grave maladie hépatique due à un déficit génétique en ornithine transcarbamylase (OTC), avait participé à un essai de thérapie génique au cours duquel un adénovirus recombinant avait été administré. Ce patient est considéré comme la première personne décédée des suites directes d’une thérapie génique après administration du vecteur viral porteur d’un gène d’intérêt. (lire notre dépêche du 13/10/99)

La réunion du Recombinant Advisory Committee (RAC) des NIH a tourné au dialogue de sourds entre le directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, le Dr Kathryn Zoon, et le principal investigateur de l’essai de thérapie génique, le Pr Jim Wilson de l’Institute for Gene Therapy de l’Université de Pennsylvanie (Philadelphie), une sommité médicale.

Le Dr Zoon a déclaré que la FDA s’interrogeait sur l’opportunité qu’il y avait eu à inclure le jeune Jesse dans l’essai alors qu’il avait une hyperammoniémie et que d’autres effets secondaires indésirables avaient été notés chez d’autres patients. Et d’ajouter que la FDA n’avait pas été informée de plusieurs cas de toxicités de grade 3 survenus au cours de cet essai et qui auraient pu alerter l’agence.

Le Pr Wilson a, quant à lui, affirmé être déçu que la FDA ait apparemment décidé de divulguer avant même la fin des débats, prévu pour aujourd’hui jeudi, des conclusions qu’elle juge elle-même préliminaires ".

L’investigateur principal de l’essai a déclaré que la question des taux d’ammoniac élevés dans le sang avait été discutée avec la FDA l’an dernier. " Notre interprétation des données communiqués à la FDA huit mois avant le traitement administré à Jessie ne montrait pas que l’essai devrait être modifié ou arrêté ", a-t-il dit.

Quant au Dr Tom Eggeman, qui a revu ce protocole, il a expliqué au nom de la FDA que l’essai clinique de thérapie ne reprendrait pas tant que certaines questions resteraient sans réponse.

Source : Reuters, AP, CNN.

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