Premier succès de thérapie génique : l’effet bénéfique sera-t-il temporaire ou définitif ?

Rien ne permet aujourd’hui de répondre à la question de savoir si l’effet bénéfique du gène introduit dans les précurseurs médullaires des enfants atteints de déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X sera temporaire ou définitif, ont indiqué le Dr Marina Cavazzana-Calvo et le Pr Alain Fischer au cours d’une conférence de presse organisée jeudi à l’hôpital Necker-Enfants Malades.

Comme on le sait, la moelle osseuse contient des précurseurs des lymphocytes T et NK à différents stades de maturation. Or il est impossible de savoir à quel type de précurseur a reçu le gène thérapeutique, en l’occurrence une copie normale du gène gamma-c codant pour un composant essentiel d’un récepteur présent à la surface des cellules T et NK.

Dans l’idéal, si le gène a été intégré dans les cellules précurseurs les plus primitives, autrement dit dans les cellules souches de la moelle osseuse, on peut espérer que les effets du transfert de gène puissent perdurer. En effet, ces cellules ont le pouvoir de se renouveler à l’infini et donc de transmettre le gène à tous les lymphocytes T qui en dérivent.

De façon plus réaliste cependant, le gène thérapeutique a pu être intégré dans un précurseur parvenu à un stade de maturation plus avancé. Le nombre de lymphocytes descendants sera alors plus limité. Cela dit, les lymphocytes ont une durée de vie longue et l’effet bénéfique du gène thérapeutique devrait se faire sentir pendant plusieurs années : 5 à 10 ans, voire plus.