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Octapharma reçoit l'autorisation d'exclusivité pour médicament orphelin pour wilate(R) - le premier traitement substitutif mis au point spécifiquement pour la maladie de von Willebrand

LACHEN, Suisse, January 13 /PRNewswire/ -- Octapharma AG, l'un des plus grands producteurs au monde de produits plasmatiques, a annoncé aujourd'hui avoir reçu une autorisation d'exclusivité pour médicament orphelin pour wilate(R), octroyée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La désignation a été accordée pour l'utilisation de wilate(R) pour le traitement des épisodes d'hémorragie spontanée ou provoquée par un traumatisme chez des patients atteints d'une forme sévère de la maladie de von Willebrand (MvW) ainsi que chez les patients souffrant d'une forme bénigne ou modérée de la MvW chez qui l'on sait ou l'on présume que l'utilisation de desmopressine est inefficace ou contre-indiquée.

L'autorisation de la FDA et l'octroi de l'exclusivité pour médicament orphelin pour wilate(R) marquent l'entrée d'Octapharma USA sur le marché de la coagulation sanguine aux États-Unis, avec des produits qui devraient être disponibles à partir de début 2010. Octapharma USA est la division américaine en rapide croissance d'Octapharma AG, un des plus grands producteurs au monde de produits plasmatiques.

« L'autorisation d'exclusivité pour médicament orphelin attribuée à wilate(R) par la FDA est un aspect important de la mise au point de ce médicament par Octapharma », a déclaré Kim Björnstrup, vice-président d'Octapharma Group. « L'une des exigences pour obtenir l'exclusivité pour médicament orphelin était de présenter à la FDA une explication des raisons pour lesquelles wilate(R) pourrait être cliniquement supérieur aux traitements existants (1). Wilate(R) est spécialement mis au point et fabriqué pour le traitement de la MvW. Sa combinaison unique de deux étapes d'atténuation virale, d'un haut degré de pureté et d'un rapport physiologique de 1 pour 1 du facteur VIII (FVIII) par rapport au facteur von Willebrand (FvW), offriront une option thérapeutique de nouvelle génération pour les patients atteints de la maladie de von Willebrand ».

À propos de wilate(R) :

Wilate(R) est un concentré nouvellement mis au point de facteur de coagulation VIII/facteur von Willebrand (humain), à double inactivation virale et à degré de pureté élevé, dont l'efficacité a été prouvée pour toutes les formes de la MvW, y compris chez les patients pédiatriques, lors de quatre essais cliniques prospectifs, en utilisant des critères aussi bien objectifs que subjectifs.

Le 4 décembre 2009, wilate(R) a été enregistré par la FDA pour le traitement des épisodes d'hémorragie spontanée ou provoquée par un traumatisme chez des patients atteints d'une forme sévère de la maladie de von Willebrand (MvW) ainsi que chez les patients souffrant d'une forme bénigne ou modérée de la MvW chez qui l'on sait ou l'on présume que l'utilisation de desmopressine est inefficace ou contre-indiquée (2). wilate(R) est le premier concentré de FvW/FVIII (Facteur von Willebrand/Facteur FVIII), à haut degré de pureté, à double inactivation virale en utilisant le procédé solvant/détergent (S/D) et un système spécial de chauffage à sec en phase terminale (CSPT). Les procédés de purification isolent le complexe FvW/FVIII dans des conditions de protection élevée des protéines, ce qui permet l'obtention d'un rapport de 1 pour 1 pour le FvW/CoR (cofacteur de la ristocétine) et d'activités du FVIII similaires à celles du plasma normal. Wilate(R) est exclusivement dérivé de vastes réserves de plasma humain prélevé dans des centres de don de plasma homologués par la FDA et aucun ajout d'albumine n'est effectué dans un but stabilisateur.

Quatre essais cliniques prospectifs ont démontré l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité hémostatique de wilate(R) pour le traitement d'épisodes sévères d'hémorragie et pour la prophylaxie chez les patients souffrant de diverses formes de MvW. wilate(R) a été observé, en utilisant des critères objectifs, lors de 1 068 épisodes d'hémorragie et il a été déterminé qu'il réussissait dans 84 % à 93 % des cas, avec des résultats variables selon le type de patient (3).

Depuis le milieu des années 80, la rigueur des contraintes pour la sécurité virale des préparations plasmatiques a été progressivement accentuée, exigeant une élimination/inactivation virale démontrée (4) (5). Plusieurs étapes d'inactivation virale ont augmenté le niveau d'innocuité des produits pour la coagulation, mais l'inactivation S/D constitue l'étalon d'or pour la protection contre des virus enveloppés hautement infectieux (6). Octapharma a été le premier fabricant à appliquer l'inactivation S/D à la production à grande échelle de dérivés de plasma. Le processus de fabrication de wilate(R) offre deux procédés indépendants et efficaces d'inactivation virale, qui sont le traitement S/D en masse et le traitement de CSPT du produit lyophilisé dans le récipient final. De plus, l'étape de la chromatologie à échange d'ions utilisée pendant la production de wilate(R) contribue à l'innocuité virale.

Le plasma humain contient des FvW et FVIII en très faibles concentrations. Le processus de fabrication de wilate(R) est conçu pour enrichir la proportion de complexe FvW/FVIII. Les protéines plasmatiques accompagnatrices pouvant engendrer des effets cliniques secondaires, ainsi que les protéases capables de diminuer la stabilité des facteurs de coagulation et de dégrader leur structure naturelle et leur fonctionnalité, sont efficacement supprimées pendant la production.

À propos de la maladie de von Willebrand (MvW) :

La MvD est le trouble hémorragique le plus courant, qui est décelé chez environ 1 à 2 % de la population des États-Unis, d'après les centres pour le contrôle et la prévention des maladies (« Centers for Disease Control and Prevention ») (7). La maladie est une conséquence de l'incapacité du corps à rendre fonctionnel le Facteur von Willebrand, la protéine humaine qui aide à coaguler le sang.

À propos du groupe Octapharma :

Octapharma, dont le siège social se situe à Lachen, en Suisse, est l'un des plus grands fabricants au monde de produits plasmatiques, voué au soin des patients et à l'innovation médicale depuis plus de 25 ans. Le principal domaine d'activité d'Octapharma consiste en la mise au point, la production et la vente de traitements de haute qualité à base de protéines humaines provenant autant de plasma humain que de lignées cellulaires humaines, dont l'immunoglobuline intraveineuse (IGIV). Aux États-Unis, le produit d'IGIV d'Octapharma, octagam(R) (immunoglobuline intraveineuse [humaine] 5 %), est utilisé pour traiter les troubles du système immunitaire, et l'Albumine (humaine) d'Octapharma est indiquée pour le rétablissement et la conservation du volume sanguin. Octapharma compte plus de 3 000 employés et dispose d'une expérience biopharmaceutique dans 80 pays à l'échelle mondiale, dont les États-Unis, où Octapharma USA est basée à Hoboken, dans le New Jersey. Octapharma exploite deux sites de production à la fine pointe de la technologie, homologués par la Food and Drug Administration des États-Unis, offrant le plus haut niveau de flexibilité en matière de production et minimisant les pénuries de produits. Pour obtenir de plus amples renseignements, veuillez vous rendre sur le site www.octapharma.com.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs assujettis à des risques, incertitudes et autres facteurs, connus et inconnus, qui échappent au contrôle de la société. La société rejette toute obligation de mettre à jour ces énoncés prospectifs ou de les transformer en conformité avec des événements ou développements futurs. Ces facteurs comprennent les résultats des activités de recherche et développement en cours ainsi que les mesures prises par la FDA ou d'autres organismes de réglementation.

Références

(1) Department of Health and Human Services Food and Drug Administration (Département de la santé et des services humains de l'administration des denrées alimentaires et des médicaments) 21 CFR Partie 316 (Identification No. 85N-0483), RIN 0905-AB55, réglementation concernant les médicaments orphelins, sous-partie C. Disponible sur www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/Howtoappl yforOrphanProductDesignation/ucm135122.htm

(2) Information de prescription complète approuvée de Wilate(R), décembre 2009.

(3) Ibid.

(4) Note for guidance on virus validation studies: The design, contribution and interpretation of studies validating the inactivation and removal of viruses (Note de conseil concernant les études de validation de virus : La conception, la contribution et l'interprétation d'études validant l'inactivation et la suppression de virus) CPMP/BWP/268/95 Février 1996.

(5) Note for guidance on plasma-derived products (note de conseil concernant les produits dérivés de plasma) CPMP/BWP/269/95, rév.2. Juillet 1998.

(6) Farrugia A . Guide for the assessment of clotting factor concentrates for the treatment of Hemophilia (guide pour l'évaluation des concentrés de facteurs de coagulants pour le traitement de l'hémophilie). 2003, Fédération mondiale de l'hémophilie.

(7) Centers for Disease Control and Prevention. Bleeding disorders. (Centres pour le contrôle et la prévention des maladies. Troubles hémorragiques). Disponible sur www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm. Consulté le 22 novembre 2009.

LE PRÉSENT COMMUNIQUÉ DE PRESSE N'EST PAS DESTINÉ À ÊTRE PUBLIÉ AUX ÉTATS-UNIS

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