Sylentis conclut un essai de phase I avec le SYL040012 dans le cadre du traitement de la pression intraoculaire élevée et du glaucome

MADRID, July 7, 2010 /PRNewswire/ -- Sylentis, une filiale biopharmaceutique du Grupo Zeltia (MC : ZEL) un pionnier dans le secteur de la recherche et du développement de nouveaux médicaments s'appuyant sur le silençage génique (l'interférence de l'ARN, ARNi) a complété la phase Ia d'un premier essai clinique avec SYL040012 sous forme de gouttes ophtalmiques pour le traitement de la pression intraoculaire élevée et du glaucome.

Il s'agit du premier produit s'appuyant sur la technologie ARNi à être mise au point cliniquement en Espagne.

L'essai a été autorisé par l'Agence espagnole des médicaments et des produits médicaux en juin 2009, et a été mené par des spécialistes en pharmacologie et en ophtalmologie à la clinique universitaire de Navarre.

Le paramètre ultime de l'essai consistait à déterminer la tolérance et l'innocuité des gouttes ophtalmologiques au SYL040012. Le produit a été administré à 30 volontaires sains âgés entre 18 et 33 ans. Les patients ont démontré une excellente tolérance locale et systémique au SYL040012, ce qui a produit des résultats d'essai très prometteurs. Sylentis prévoit entamer, dès que possible, un essai de phase I/II avec des patients dont la pression intraoculaire est élevée.

À propos de SYL040012

Dans le cadre des essais préclinique au SYL040012, l'ARNic administré topiquement pour le traitement de l'hypertension oculaire associée au glaucome à angle ouvert s'est avéré efficace in vitro comme in vivo. Lors de ces essais, SYL040012 a permis d'éviter l'augmentation de la pression intraoculaire induite dans le modèle d'hypertension oculaire utilisé. Des études portant sur la tolérance oculaire ont démontré une excellente tolérance locale et systémique par rapport à l'administration de SYL040012 en doses beaucoup plus élevées que nécessaires pour l'efficacité thérapeutique.

À propos de Sylentis

Fondée en 2006 en tant que société dérivée de la filiale Gen?mica, S.A.U., du Grupo Zeltia, Sylentis est une filiale du Grupo Zeltia et un participant clé en matière de recherche pour des nouvelles thérapies qui sont basées sur l'interférence de l'ARN (ARNi). Sa stratégie porte essentiellement sur la conception efficace de l'ARNic en utilisant la technologie brevetée : SIRFINDER(R), qui détecte des petits fragments d'ARNi (ARN interférent court, ARNic) qui ont un potentiel pharmaceutique en recherchant les séquences adéquates grâce à la bioinformatique; une fois le gène cible de la maladie repéré, SYLENTIS met au point une solution rapide et économique pour que l'ARNic puisse désactiver ce gène.

À propos de l'ARN interférence (ARNi)

L'interférence de l'ARN (ARNi) a fait son apparition, durant les dernières années, en tant que technologie ayant des applications thérapeutiques. Découvert dans les laboratoires dans les années 1990, l'ARNi consiste en l'inhibition sélective et spécifique hautement efficace de l'expression génétique (Fire et al., 1998). L'interférence de l'ARN est modifiée par des petits fragments d'ARN à double brin, qui sont composés de 19 à 23 nucléotides, qui favorisent la dégradation de l'ARNm, ce qui permet d'inhiber la synthèse des protéines pour lesquelles ils sont codés. Puisque ce mécanisme est utilisé de façon naturelle par les cellules pour réguler l'expression des gènes d'une façon non toxique et hautement efficace, l'ARNi recèle un potentiel grandement thérapeutique.

À propos du glaucome à angle ouvert

Le glaucome primitif à angle ouvert (GPAO) est la forme la plus courante de glaucome, soit environ deux tiers de tous les cas diagnostiqués de glaucome. Il s'agit d'une neuropathie optique multifactorielle qui cause une perte des cellules ganglionnaires de la rétine et une atrophie caractéristique du nerf optique, entraînant une cécité progressive et irréversible. Les facteurs de risques du GPAO incluent une pression intraoculaire (PIO) élevée, des antécédents familiaux de la maladie et le vieillissement (Marquis et Wilson, 2005). Bien que les mécanismes physiopathologiques voulant que la haute pression entraîne une détérioration des neurones ne soient pas connus, les thérapies les plus récentes portent sur la façon de réduire la PIO à un niveau qui permette d'éviter la perte de vision progressive.

Pour de plus amples renseignements, veuillez téléphoner à Zeltia au +34-91-444-4500.

Cette note est également disponible à la section « News » (Nouvelles) des sites Web de Zeltia (http://www.zeltia.com) et de Sylentis (http://www.sylentis.com).

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