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Neurotech obtient de la FDA des désignations de produit à développement accéléré pour le NT-501 dans deux indications - la rétinite pigmentaire et la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche

LINCOLN, Rhode Island, September 3 /PRNewswire/ -- Neurotech Pharmaceuticals, Inc., une société privée de biotechnologie se consacrant au développement de thérapies oculaires pour le traitement d'affections rétiniennes chroniques, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a accordé une désignation de développement accéléré pour le NT-501 dans le traitement de la perte visuelle associée à deux indications : la rétinite pigmentaire (RP) et la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche (DMLA sèche). Le NT-501 est un implant intraoculaire en polymère contenant des cellules, conçu pour fournir une diffusion continue et à long terme du facteur neurothrophique ciliaire (CNTF), une protéine thérapeutique, directement à l'arrière de l'oeil grâce à la technologie exclusive d'encapsulation cellulaire de la société. Le CNTF, un facteur neurotrophique bien établi, sauve les photorécepteurs rétiniens en train de mourir et les protège contre la dégénérescence.

« Nous continuons de respecter notre calendrier selon lequel nous annoncerons des résultats de premier plan de nos études de phase 2/3 sur la RP et de notre étude de phase 2 sur la DMLA sèche au début 2009 », déclare Ted Danse, président et PDG de Neurotech. « L'obtention de la désignation de développement accéléré pour le NT-501 dans ces indications est un élément important de notre stratégie actuelle de développement de produit, nous permettant d'accélérer potentiellement nos deux programmes de développement cliniques tandis que nous nous efforçons de fournir des options de traitement tant attendues pour les patients confrontés à ces maladies dévastatrices. »

Le programme de développement accéléré, établi par la loi Modernization Act de la FDA en 1997, consiste en une revue réglementaire accélérée d'un médicament démontrant le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait pour le traitement de pathologies sérieuses ou potentiellement fatales. En vertu de ce programme, la FDA prendra les mesures appropriées pour accélérer le développement et la revue de la demande d'autorisation du produit, y compris l'acceptation potentielle, sur une base continue, des parties de la demande d'autorisation commerciale avant la conclusion du dossier complet d'inscription finale.

A propos des programmes cliniques de Neurotech

Etudes de phase 2/3 de la rétinose pigmentaire (RP)

Neurotech effectue deux essais de phase 2/3 portant sur l'utilisation du NT-501 dans le traitement de la perte visuelle associée à la RP. Une des études implique des patients en stade précoce de la maladie (60 patients) et l'autre implique des patients à un stade plus avancé de la maladie (60 patients). Les deux essais sont des études de dosage randomisées, multicentriques, à double insu et contrôlées par placebo. Chaque patient reçoit une dose élevée ou basse de l'implant NT-501 dans un oeil et un placebo dans l'autre. Le critère principal d'efficacité est la sensibilité du champ visuel dans l'étude de la RP en stade précoce et la meilleure acuité visuelle corrigée dans l'étude de la RP en stade avancé.

Etude de phase 2 - Dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche (DMLA sèche)

Cette étude randomisée, multicentrique, à double insu et contrôlée par placebo évalue l'effet du NT-501 chez 48 patients atteints d'une DMLA sèche avancée, aussi connue sous le nom d'atrophie géographique. Chaque patient reçoit un implant à dose élevée ou basse de NT-501 dans un oeil et un placebo dans l'autre. La meilleure acuité visuelle corrigée est le critère principal d'efficacité de cette étude.

A propos de ces maladies

La rétinose pigmentaire (RP) est une maladie héréditaire qui provoque la dégénérescence progressive des bâtonnets et des cônes photorécepteurs de la rétine, ce qui entraîne une perte de la vue et la cécité. Les symptômes de la RP sont présents essentiellement chez les jeunes adultes et touchent environ 100 000 personnes aux États-Unis et plus d'un million de personnes dans le monde. A l'heure actuelle, il n'existe aucun remède ou traitement connu pour la RP.

La dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche (DMLA) est une maladie chronique et progressive de la macula qui entraîne la perte de la vision centrale. Il s'agit de la principale cause de cécité chez les personnes âgées dans les pays développés. Il existe deux formes de DMLA : sèche ou humide. La DMLA de forme sèche, la plus courante, est responsable d'environ 90 % des cas de DMLA. A un stade plus avancé, la DMLA de forme sèche cause la dégénérescence des photorécepteurs et des cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien, entraînant un trouble chronique appelé l'atrophie géographique (AG). Il n'existe actuellement aucun traitement efficace contre l'AG, qui touche environ 1 million de personnes aux Etats-Unis.

A propos de la technologie d'encapsulation cellulaire

La plate-forme technologique de base de Neurotech est la technologie d'encapsulation Cellulaire (ECT), une technologie unique qui permet l'administration continue à long terme de facteurs thérapeutiques à l'arrière de l'oeil. Les implants ECT sont constitués de cellules génétiquement modifiées, afin de produire une protéine thérapeutique spécifique, et conditionnés dans une membrane en fibre creuse et semi-perméable. Les caractéristiques de diffusion de la membrane en fibre sont conçues pour promouvoir la survie à long terme des cellules en permettant l'arrivée d'oxygène et de nutriments tout en évitant simultanément le contact direct des cellules encapsulées avec les éléments cellulaires et moléculaires du système immunitaire. Les cellules produisent continuellement la protéine thérapeutique qui est diffusée à partir de l'implant en direction du site cible. L'ECT permet par conséquent la diffusion contrôlée et continue de facteurs thérapeutiques dans la rétine en évitant la barrière hémato-rétinienne.

A propos de Neurotech Pharmaceuticals, Inc.

Neurotech se consacre au développement de thérapies oculaires pour le traitement d'affections rétiniennes chroniques. Le produit phare de Neurotech, le NT-501, est en phase de développement avancé pour le traitement de la rétinite pigmentaire et de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA « sèche »). La rétinose pigmentaire est la cause principale de cécité héréditaire pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement. Le portefeuille de produits candidats de la société inclut aussi des traitements pour la DMLA de type humide et l'oedème maculaire diabétique. Tous les programmes de développement de Neurotech sont basés sur la technologie d'encapsulation cellulaire (ECT) appartenant à la société. L'ECT permet la diffusion contrôlée et continue de produits biologiques directement à l'arrière de l'oeil, surmontant ainsi un obstacle majeur dans le traitement des maladies rétiniennes.

Pour plus de renseignements sur Neurotech et les études cliniques concernant le NT-501, veuillez consulter notre site Internet au http://www.neurotechusa.com.

Site Web : http://www.neurotechusa.com

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