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Les résultats de l'analyse primaire de l'étude de phase III HAVEN 2 utilisant l'HEMLIBRA® de Chugai pour les enfants atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs ont été présentés à l'American Society of Hematology 2018

illustration« Le contrôle du saignement est important, surtout pour les enfants atteints d'hémophilie A. Je suis ravi que l'HEMLIBRA ait généré des données positives pour une plus longue période de traitement chez des enfants âgés de moins de 12 ans atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs », a déclaré le Dr Yasushi Ito, vice-président exécutif et co-directeur de l'unité Gestion des projets et du cycle de vie de Chugai. « L'HEMLIBRA a été approuvé dans plus de 50 pays. J'espère que ces douvelles données étendront la contribution potentielle de l'HEMLIBRA aux personnes atteintes d'hémophilie A avec inhibiteurs pour lesquelles les alternatives de traitement sont limitées. »

Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO : 4519) a annoncé que l'analyse primaire de l'étude de phase III HAVEN 2 (NCT02795767) évaluant le traitement de l'hémophilie A HEMLIBRA® [nom générique : émicizumab (recombinaison génétique)] chez des enfants atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs anti facteur VIII, a été présentée sous forme de présentation orale à la 60e réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) qui s'est tenue du 1er au 4 décembre 2018 à San Diego, aux États-Unis. Ces données, incluant un plus long suivi (médiane de 11 mois de données supplémentaires pour un dosage hebdomadaire) et de nouvelles données pour des schémas posologiques moins fréquents (toutes les deux semaines ou toutes les quatre semaines), ont démontré un contrôle cliniquement significatif du saignement.

« Le contrôle du saignement est important, surtout pour les enfants atteints d'hémophilie A. Je suis ravi que l'HEMLIBRA ait généré des données positives pour une plus longue période de traitement chez des enfants âgés de moins de 12 ans atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs », a déclaré le Dr Yasushi Ito, vice-président exécutif et co-directeur de l'unité Gestion des projets et du cycle de vie de Chugai. « L'HEMLIBRA a été approuvé dans plus de 50 pays. J'espère que ces douvelles données étendront la contribution potentielle de l'HEMLIBRA aux personnes atteintes d'hémophilie A avec inhibiteurs pour lesquelles les alternatives de traitement sont limitées. »

Étude HAVEN 2

Description de l'étude

HAVEN 2 est une étude clinique multicentrique, en ouvert, de phase III évaluant l'efficacité, la sécurité d'emploi et la pharmacocinétique d'une administration sous-cutanée chaque semaine, toutes les deux semaines ou toutes les quatre semaines de prophylaxie HEMLIBRA à des enfants âgés de moins de 12 ans atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs anti-facteur VIII. L'analyse primaire de l'évaluation de l'efficacité portait sur 85 enfants (dosage une fois par semaine, Bras A, n=65 ; dosage toutes les deux semaines, Bras B, n=10 ; dosage toutes les quatre semaines, Bras C, n=10) atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII. La période de suivi médiane du Bras A, B et C était de 58 (écart de 17,9 à 92,6), 21,3 (écart de 18,6 à 24,1), et 19,9 (écart 8,9 à 24,1) semaines, respectivement.

Conception de l’étude n=85

  • La prophylaxie HEMLIBRA a été administrée de la façon suivante.
 

Bras A
(n=65)

  Ont reçu la prophylaxie HEMLIBRA à 3 mg/kg sous forme d'injection sous-cutanée hebdomadaire pendant 4 semaines, suivie d'une injection sous-cutanée hebdomadaire de 1,5 mg/kg

Bras B
(n=10)

  Ont reçu la prophylaxie HEMLIBRA à 3 mg/kg sous forme d'injection sous-cutanée hebdomadaire pendant 4 semaines, suivie d'une injection sous-cutanée une fois toutes les deux semaines de 3 mg/kg

Bras C
(n=10)

  Ont reçu la prophylaxie HEMLIBRA à 3 mg/kg sous forme d'injection sous-cutanée hebdomadaire pendant 4 semaines, suivie d'une injection sous-cutanée de 6 mg/kg toutes les quatre semaines
 
  • La comparaison intra-patient prospective portait sur 18 patients de la cohorte de dosage hebdomadaire (Bras A) précédemment traitée par des agents de contournement (AC) soit en tant que prophylaxie (n=15) ou à la demande (n=3) dans le cadre d'une étude non interventionnelle.
 

Synthèse des résultats

Bras A
    Taux de saignements annualisé [TSA](IC à 95 %)   TSA médian (écart interquartile ; EIQ)
Saignements traités (critère d'évaluation primaire)   0,3

(0,17 ; 0,50)

  0,0

(0,00 ; 0,00)

Tous les saignements   3,2

(1,94 ; 5,22)

  0,6

(0,00 ; 2,92)

Saignements spontanés traités   0,0

(0,01 ; 0,10)

  0,0

(0,00 ; 0,00)

Saignements articulaires traités   0,2

(0,08 ; 0,29)

  0,0

(0,00 ; 0,00)

Saignements articulaires cibles traités   Pas estimable   0,0

(0,00 ; 0,00)

 
    Bras B   Bras C
TSA, saignements traités (IC à 95 %)   0,2

(0,03 ; 1,72)

  2,2

(0,69 ; 6,81)

TSA médian, saignements traités (EIQ)   0,0

(0,00 ; 0,00)

  0,0

(0,00 ; 3,26)

% de patients sans aucun saignement traité

(IC à 95 %)

  90,0 %

(55,5 ; 99,7)

  60,0 %

(26,2 ; 87,8)

% patients avec 1 à 3 saignements traités

(IC à 95 %)

  10,0 %

(0,3 ; 44,5)

  40,0 %

(12,2 ; 73,8)

  • Chez les patients recevant l'HEMLIBRA une fois par semaine (Bras A), 76,9 % (IC à 95 %, 64,8 ; 86,5) ne présentaient aucun saignement traité et 23,1 % présentaient de 1 à 3 saignements traités.
  • Un dosage hebdomadaire d'HEMLIBRA entraînait une réduction de 99 % (IC à 95 % : 97,7 - 99,4) des saignements traités comparé à un traitement précédent par des agents de contournement (AC) en tant que prophylaxie (n=15) ou à la demande (n=3) dans une comparaison intra-patient prospective dans le Bras A.
  • Les réactions indésirables les plus fréquentes survenant chez 10 % ou plus des enfants traités par l'HEMLIBRA étaient des symptômes de rhume (nasopharyngite ; 37,5 %), de réactions au site d’injection (29,5 %), de fièvre (pyrexie ; 23,9 %), d'infection des voies respiratoires supérieures (23,9 %), de toux (23,9 %), diarrhée (15,9 %), vomissements (15,9 %), maux de tête (14,8 %), contusion (12,5 %), chute (12,5 %) et grippe (10,2 %).
  • Aucun cas de microangiopathie thrombotique (MAT) ou d'évènements thrombotiques n'a été signalé.
  • Quatre patients ont présenté une réaction positive aux anticorps anti-médicament (AAM) à l'HEMLIBRA. Parmi ces patients, deux présentaient des AAM ayant un potentiel neutralisant basé sur des niveaux réduits d'HEMLIBRA. Comme indiqué précédemment, l'AAM de l'un de ces patients a réduit l'efficacité de l'HEMLIBRA et entraîné l'abandon du traitement. L'autre patient n'avait eu aucun saignement à la date limite clinique de l'étude.

Les données de l'étude HOHOEMI (JapicCTI-173710) ont été également présentées sous forme de présentation par affiche à la réunion annuelle de l'ASH. L'étude HOHOEMI est menée par Chugai au Japon pour déterminer l'efficacité, la sécurité d'emploi et la pharmacocinétique d'une administration de prophylaxie HEMLIBRA par voie sous-cutanée toutes les deux semaines ou toutes les quatre semaines à des enfants âgés de moins de 12 ans atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs, y compris des patients pédiatriques non traités précédemment par FVIII.

À propos de Chugai

Chugai Pharmaceutical est l’une des principales sociétés de recherche pharmaceutique japonaises, et elle possède une expertise particulière dans les produits biotechnologiques. Basée à Tokyo, Chugai est spécialisée dans les médicaments sur ordonnance, et est cotée à la première section de la Bourse de Tokyo. En tant que membre important du groupe Roche, la société Chugai est activement impliquée dans des activités de R&D au Japon et à l’étranger. Chugai se consacre tout particulièrement à la mise au point de produits novateurs pouvant répondre à des besoins médicaux non satisfaits, en se concentrant principalement sur le domaine de l’oncologie.
Au Japon, les installations de recherche de Chugai, basées à Gotemba et à Kamakura se sont associées afin de développer de nouveaux produits pharmaceutiques, et les laboratoires d’Ukima effectuent actuellement des recherches dans le domaine du développement technologique à des fins de production industrielle. À l’étranger, la société Chugai Pharmabody Research, basée à Singapour, est engagée dans la recherche axée sur le développement de nouveaux médicaments anticorps utilisant les technologies innovantes et exclusives d’ingénierie des anticorps, de Chugai. Les sociétés Chugai Pharma USA et Chugai Pharma Europe sont engagées dans des activités de développement clinique aux États-Unis et en Europe.
En 2017, le revenu consolidé de Chugai s’élevait à 534,2 milliards JPY, pour un bénéfice d’exploitation de 103,2 milliards JPY (selon la base fondamentale IFRS).
Un complément d’information est disponible sur Internet à l’adresse http://www.chugai-pharm.co.jp/english.

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