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GATTEX® (teduglutide) satisfait au critère d’évaluation principal d’efficacité dans une étude pivot de phase 3 sur des patients adultes atteints du syndrome de l'intestin court

L’étude est parvenue à une importance statistique pour le critère d’évaluation principal de l’efficacité, défini comme le pourcentage de patients ayant obtenu une réduction d’au moins 20 % du volume de NP hebdomadaire aux semaines 20 et 24, par rapport à la ligne de base. Dans le cadre d’une analyse avec intention de traiter, 63 % (27/43) des patients sous GATTEX ont réagi par rapport à 30 % (13/43) des patients sous placebo (p=0,002). Les patients traités avec GATTEX pendant 24 semaines ont également obtenu des réductions nettement plus importantes du volume de NP hebdomadaire par rapport au placebo. En moyenne, les patients ayant reçu GATTEX ont connu une réduction de 4,4 litres du volume de NP hebdomadaire à partir d’une ligne de base avant traitement de 12,9 litres ; les patients ayant reçu le placebo ont connu une réduction de 2,3 litres à partir d’une ligne de base avant traitement de 13,2 litres (p inférieur ou égal à 0,001).

L’analogue du peptide 2 semblable au glucagon humain, de premier plan, représente un progrès important dans le traitement du syndrome de l'intestin court

Conférence téléphonique aujourd’hui à 9h00 HNE

NPS Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : NPSP), un laboratoire pharmaceutique de spécialités développant des traitements innovants pour les troubles gastro-intestinaux et endocriniens rares, a annoncé aujourd’hui que son étude pivot de phase 3 de GATTEX® (teduglutide) avait satisfait au critère d’évaluation principal d’efficacité concernant la réduction de la dépendance envers la nutrition parentérale (NP) chez les patients adultes souffrant du syndrome de l'intestin court (SIC). L’étude randomisée, en double aveugle, de 24 semaines, connue sous le nom de STEPS, a été conçue pour comparer l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité de GATTEX par rapport à un placebo.

L’étude est parvenue à une importance statistique pour le critère d’évaluation principal de l’efficacité, défini comme le pourcentage de patients ayant obtenu une réduction d’au moins 20 % du volume de NP hebdomadaire aux semaines 20 et 24, par rapport à la ligne de base. Dans le cadre d’une analyse avec intention de traiter, 63 % (27/43) des patients sous GATTEX ont réagi par rapport à 30 % (13/43) des patients sous placebo (p=0,002). Les patients traités avec GATTEX pendant 24 semaines ont également obtenu des réductions nettement plus importantes du volume de NP hebdomadaire par rapport au placebo. En moyenne, les patients ayant reçu GATTEX ont connu une réduction de 4,4 litres du volume de NP hebdomadaire à partir d’une ligne de base avant traitement de 12,9 litres ; les patients ayant reçu le placebo ont connu une réduction de 2,3 litres à partir d’une ligne de base avant traitement de 13,2 litres (p inférieur ou égal à 0,001).

« Les patients atteints du SIC ayant reçu leurs nutriments et fluides par voie intraveineuse du fait d’une malabsorption et de diarrhée sont enclins à un certain nombre de complications sérieuses dont des infections potentiellement mortelles, des caillots sanguins et des dommages au foie et aux reins. Les résultats de STEPS suggèrent que le teduglutide aide à restaurer une fonction intestinale normale chez les patients atteints du syndrome de l'intestin court, réduisant ainsi la dépendance envers la nutrition parentérale et améliorant potentiellement leur qualité de vie », a déclaré Palle Bekker Jeppesen, M.D., professeur associé, département de gastroentérologie médicale, Rigshospitalet, Hôpital universitaire de Copenhague, Danemark. « Ces résultats nous rapprochent d’une nouvelle option thérapeutique importante pour les patients atteints de cette maladie débilitante ».

L’étude STEPS a montré que GATTEX était bien toléré. Quatre des 86 patients randomisés ont abandonné l’étude du fait d’effets indésirables, l’un d’eux était traité par GATTEX et les trois autres traités par placebo. Les effets indésirables semblent être cohérents avec les effets pharmacologiques du médicament.

« Nous sommes enchantés par ces résultats car ils confirment notre opinion que GATTEX procure des avantages cliniques significatifs aux patients adultes atteints du syndrome de l'intestin court », a déclaré François Nader, MD, président et directeur général de NPS Pharmaceuticals. « Sur la base de ces résultats, nous prévoyons de déposer une demande d’autorisation pour GATTEX auprès de la FDA au cours du deuxième semestre de cette année en tant que traitement de premier plan pour le SIC. Nous tenons à remercier les patients, les enquêteurs cliniques et les coordinateurs de l’étude qui ont participé à cette étude de référence, ainsi que notre partenaire originellement nord-américain Nycomed qui a cogéré et cofinancé l’étude. Nous sommes impatients de publier des résultats supplémentaires de l’étude STEPS lors de prochains rassemblements médicaux ».

Plus de 97 % des patients éligibles ayant participé à STEPS ont choisi de s’inscrire à STEPS 2, une étude ouverte de continuation dans laquelle tous les participants reçoivent jusqu’à 24 mois supplémentaires de thérapie GATTEX.

Conception de l’étude STEPS

STEPS était une étude pivot internationale, contrôlée par placebo, en double aveugle, de phase 3 conçue pour fournir des preuves supplémentaires de l'innocuité et de l’efficacité de GATTEX dans la réduction de la dépendance envers la nutrition parentérale chez les patients adultes atteints du SIC.

Vingt-neuf centres en Amérique du Nord et en Europe ont recruté des patients pour l’étude STEPS. Quatre-vingt-six patients ont été randomisés et analysés pour ce qui concerne l’efficacité et l’innocuité. L’essai incluait une période initiale d’optimisation et de stabilisation de la NP, après laquelle les patients ont été randomisés selon un rapport 1:1 afin de comparer le dosage sous-cutané quotidien de 0,05mg/kg de GATTEX par rapport au placebo durant une période de traitement de 24 semaines. Un total de 78 patients a terminé l’étude.

Le critère d’évaluation principal de l’efficacité était le pourcentage de patients étant parvenus à une réduction d'au moins 20 % du volume de NP hebdomadaire en semaine 20 et ayant conservé cette réponse en semaine 24, par rapport à la ligne de base. Les critères d’évaluation secondaires de l’étude incluaient les réductions du volume de NP et les effets directs d'une meilleure absorption intestinale des fluides.

NPS a réalisé l’étude STEPS avec le soutien de son partenaire, Nycomed, un laboratoire pharmaceutique international dont le siège est en Suisse, qui détient les droits de développement et de commercialisation du teduglutide en-dehors de l'Amérique du Nord. Nycomed prévoit de soumettre une demande d’autorisation de commercialisation du teduglutide à l’Agence Européenne des Médicaments durant le premier semestre 2011. Les deux sociétés partagent certains coûts externes pour le programme de développement du teduglutide.

Informations sur la conférence téléphonique

NPS organise une conférence téléphonique aujourd’hui à 9h00 HNE pour parler de ces résultats. Pour participer à la conférence téléphonique, composez le (888) 396-2356 suivi du code 22757353. Depuis l’étranger, il est faut composer le (617) 847-8709 suivi du même code. De plus, une diffusion audio en direct de la conférence sera disponible sur Internet. Les personnes intéressées peuvent accéder à l’événement via le site Web de NPS, http://www.npsp.com.

Les personnes dans l’impossibilité de participer à la conférence en direct peuvent accéder à une rediffusion en composant le (888) 286-8010 suivi du code 24296023 jusqu’au 14 février 2011 à minuit (HNE). Depuis l’étranger, il convient de composer le (617) 801-6888 suivi du même code. La diffusion Web sera également disponible via le site Web de NPS durant la même période.

À propos du syndrome de l'intestin court

Le syndrome de l'intestin court, ou SIC, est une affection très handicapante qui peut détériorer la qualité de vie d’un patient et aboutir à de sérieuses complications potentiellement mortelles. Le SIC survient généralement après une résection importante de l’intestin consécutive à la maladie de Crohn, à l’ischémie ou d’autres conditions. Les patients atteints du SIC souffrent souvent de malnutrition, de diarrhée grave, de déshydratation, de fatigue, d’ostéopénie et de perte de poids du fait d’une capacité réduite de l’intestin à absorber les nutriments, l’eau et les électrolytes. Le traitement habituel pour le syndrome de l'intestin court est un support nutritionnel, dont la nutrition parentérale (NP) ou l’alimentation par voie intraveineuse pour compléter et stabiliser les besoins nutritionnels.

Bien que la NP puisse fournir un support nutritionnel aux patients atteints du syndrome de l'intestin court, elle n’améliore pas la capacité propre du corps à absorber les nutriments. La NP est également associée à de sérieuses complications telles que des infections, des caillots sanguins ou des dommages au foie, et les risques augmentent avec la durée pendant laquelle les patients sont sous NP. Les patients sous NP connaissent souvent une mauvaise qualité de vie avec des difficultés à dormir, des mictions fréquentes et une perte d’indépendance.

On estime qu’il y a aux États-Unis entre 10.000 et 15.000 patients atteints du SIC qui dépendent de la NP, dont le coût direct peut dépasser les 100.000 dollars par patient et par an.

À propos de GATTEX® (teduglutide)

GATTEX (teduglutide) est un nouveau recombinant analogue du peptide 2 semblable au glucagon humain, une protéine impliquée dans la réhabilitation de la paroi intestinale. GATTEX fait l’objet d’un développement de phase 3 visant à réduire la dépendance envers la nutrition parentérale (NP) chez les patients adultes atteints du syndrome de l'intestin court (SIC). NPS a publié des résultats d’études terminées dans lesquelles GATTEX a fait preuve d’un profil de sécurité favorable et des réductions du volume de NP moyen à partir de la ligne de base en prétraitement ont été observées. NPS fait également progresser des études précliniques afin d’évaluer le teduglutide dans d’autres conditions liées à l’insuffisance intestinale.

Le teduglutide a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement du SIC par la Food and Drug Administration (FDA) américaine et l'Agence européenne des médicaments.

En 2007, NPS a accordé à Nycomed les droits de développer et commercialiser le teduglutide en-dehors des États-Unis, du Canada et du Mexique. NPS conserve les droits du teduglutide en Amérique du Nord.

À propos de NPS Pharmaceuticals

NPS Pharmaceuticals développe de nouvelles options de traitement pour les patients souffrant de troubles gastro-intestinaux et endocriniens rares. La société avance actuellement sur deux programmes d'homologation de phase 3. Le teduglutide, un analogue propriétaire du peptide 2 semblable au glucagon humain, est en cours de développement de phase 3 pour le syndrome de l'intestin court dépendant de la nutrition parentérale chez l’adulte, il est aussi en développement préclinique pour d’autres conditions liées à l’insuffisance intestinale. NPSP558 (injection d’hormone parathyroïde 1-84 [origine rDNA]) est en cours de développement de phase 3 en tant qu'hormonothérapie substitutive pour l’hypoparathyroïdie. NPS complète ses programmes propriétaires avec un portefeuille de produits et produits candidats, basé sur la fidélité, qui inclut des accords avec Amgen, Kyowa Hakko Kirin, Nycomed et Ortho-McNeil Pharmaceutical.

« NPS », « NPS Pharmaceuticals » et « GATTEX » sont les marques de commerce déposées de la société. Tous les autres noms de marques, marques de commerce et marques de service cités dans ce communiqué de presse sont la propriété de leurs propriétaires respectifs.

Les déclarations faites dans ce communiqué de presse, qui ne sont pas de nature historique, constituent des énoncés prospectifs au sens des clauses de la règle refuge de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations sont basées sur les convictions et attentes actuelles de la société et sont assujetties à un certain nombre d’incertitudes et d’autres facteurs qui pourraient faire varier sensiblement les résultats réels par rapport à ceux figurant dans les énoncés prospectifs. Les risques associés à l’activité de la société incluent, sans toutefois s’y limiter, les risques associés à un échec quelconque de la société à finaliser avec succès ses études précliniques et cliniques dans les délais prévus voire leur non-réalisation, le risque lié à la non-obtention des autorisations marketing pour GATTEX et NPSP558, les risques associés à la stratégie de la société ainsi que d’autres risques décrits dans les rapports périodiques de la société déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, notamment son rapport annuel sur formulaire 10-K et sur formulaire 10-Qs. Toutes les informations dans ce communiqué de presse sont valides à la date de celui-ci et NPS n'assume aucune obligation d'actualiser ces informations.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

CONTACT:

NPS :Susan M. MescoRelations avec les investisseurs de NPS908-450-5516smesco@npsp.comouTony Plohoros6 Degrees PR908-591-2839tplohoros@6degreespr.comouNycomed :Beatrix BenzRelations avec les médias de Nycomed+41 44 555 1508beatrix.benz@nycomed.com

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