Avancées thérapeutiques 2003 : 42 situations cliniques améliorées pour les malades sur des pathologies très variées

Le bilan des avancées thérapeutiques 2003 que présentent les entreprises du médicament en France se situe à un niveau élevé : 42 situations cliniques ont progressé notablement au cours de l’année. Le tableau des progrès de l’année écoulée est d’abord marqué par la grande variété des maladies concernées et la nature multiforme des progrès : nouveaux traitements, y compris pour plusieurs maladies rares, amélioration de l’efficacité thérapeutique, usage simplifié, effets secondaires minorés… Tous apportent un bénéfice notable aux malades. Deux grands domaines confirment en 2003 des avancées amorcées ces dernières années : la cardiologie, notamment à travers la prévention, et la cancéro-hématologie, notamment à travers les thérapeutiques ciblées.

Cardiologie : améliorer la prévention

La prévention des complications cardiovasculaires s?est enrichie en 2003 dans la prise en charge de l?hypertension artérielle, notamment en cas d?hypertrophie ventriculaire gauche et de diabète.

Elle s?est enrichie aussi dans la prise en charge des anomalies du métabolisme des lipides avec deux nouveaux médicaments, l?un de la famille des statines, l?autre inhibant l?absorption du cholestérol.

Pour les patients à risque cardiovasculaire, et ce quel que soit leur taux de cholestérol, la stratégie thérapeutique a été améliorée avec l?octroi d?une nouvelle indication d?une statine.

Pour traiter en urgence les Accidents Vasculaires Cérébraux (AVC), un premier médicament vient de prouver son efficacité. Il permet de réduire notablement les handicaps souvent consécutifs aux AVC.

Les maladies cardiovasculaires restent la première cause de mortalité en France. Les avancées dans ce domaine représentent donc un bénéfice majeur pour un grand nombre de malades.

Cancérologie : des traitements aux mécanismes d?action de plus en plus différenciés

Cette année confirme les avancées de l?immunothérapie avec des extensions d?indication pour un anticorps monoclonal dans le traitement des lymphomes non-Hodgkiniens agressifs à grandes cellules B. Ce médicament, associé à la chimiothérapie classique, apporte une amélioration significative de la survie des malades. Un médicament ciblé traitant la leucémie myéloïde chronique fait la preuve de son efficacité et devient le médicament de première intention lorsque la greffe de moelle n?est pas réalisable.

D?autres progrès sont à souligner en matière de qualité de vie pour le malade : anti-cancéreux par voie orale dans le traitement du cancer du sein, meilleure tolérance dans les chimiothérapies de ce même cancer. Des avancées significatives sont à noter dans les traitements associés, permettant de limiter les pertes de globules blancs, les anémies ou d?améliorer les soins palliatifs.

Maladies rares : la poursuite des efforts se concrétise encore par de nouveaux traitements

En 2003, en France 4 nouveaux médicaments sont mis à disposition des malades pour traiter des maladies rares. Un activateur du cycle de l?urée constitue ainsi le premier traitement spécifique d?une maladie génétique rare dans laquelle le cycle de l?urée est perturbé et dont les conséquences sont sévères. La maladie de Gaucher bénéficie également d?un nouveau traitement, administrable de surcroît par voie orale. L?acromégalie, maladie endocrinienne grave se manifestant notamment par un gigantisme, voit son traitement s?enrichir d?une molécule inhibant l?hormone de croissance. La préparation aux greffes de moelle par immunosuppresseurs a été améliorée grâce à la mise à disposition d?un médicament par voie injectable, mieux toléré que la forme orale précédemment utilisée.

Infectiologie : la lutte se poursuit

Dans ce domaine toujours en évolution, les avancées 2003 apportent de nouveaux médicaments permettant de traiter des malades en échec thérapeutique, ou des améliorations dans la simplicité d?emploi, et ce pour différents types d?infection.

Pour lutter contre le VIH apparaît une nouvelle classe thérapeutique avec le premier inhibiteur de fusion ; de nouvelles associations permettent par ailleurs de réduire le nombre quotidien de prises médicamenteuses et un nouveau traitement améliore la prise en charge des rétinites à cytomégalovirus.

Un médicament d?une nouvelle classe thérapeutique apporte une alternative pour le traitement des candidoses invasives, maladies graves parfois mortelles. Un nouvel antibiotique a démontré son efficacité dans le traitement d?infections sévères, telles certaines pneumonies, les infections intra-abdominales et certaines infections gynécologiques. Pour lutter contre la grippe, un nouveau traitement curatif et préventif est également disponible. Enfin, un nouveau vaccin conjugué permet pour la première fois la prévention des méningites à méningocoque des groupes A, C, Y et W 135, avec une immunité de longue durée.

Nouvelles indications, meilleure tolérance, nouvelles alternatives

D?autres avancées sont à noter. De nouvelles indications permettent d?offrir de nouveaux traitements dans le rhumatisme psoriasique, les séquelles des accidents vasculaires cérébraux, les migraines de l?enfant, les récidives de dépression ou la dégénérescence maculaire de la rétine.

Des traitements mieux tolérés ou d?usage simplifié sont disponibles dans des domaines aussi variés que les troubles de l?attention avec hyperactivité de l?enfant, le diabète, l?ostéoporose, les glaucomes, la gale ou l?épilepsie, ainsi qu?en matière de contraception avec l?arrivée d?un patch dont la durée d?action est de 7 jours. Enfin des alternatives thérapeutiques sont disponibles dans le traitement de la dysfonction érectile ou de la dermatite atopique.

***

Ce bilan annuel est réalisé sur la base des données objectives publiées notamment sur les sites des institutions réglementaires françaises (Afssaps) et européennes (EMEA) autorisant les mises sur le marché des nouveaux médicaments.

***

Le progrès thérapeutique est un défi nécessaire et partagé, auquel font face quotidiennement les entreprises du médicament qui financent 99% de la recherche thérapeutique en France. Celle-ci porte ses fruits dans de multiples pathologies, des maladies les plus fréquentes aux plus rares, et sous des formes très variées, comme l?illustre ce bilan 2003. Les entreprises poursuivent ce défi alors que s?ouvre une nouvelle ère pour la recherche thérapeutique par le bouleversement de la compréhension des maladies.

Voir aussi :

Bilan_Therapeutique.ppt

slides pr Giral.ppt

slides pr Milpied.ppt

Avancees_therapeutiques_medicament_2003.doc

Nouveaux_medicaments_avancees_therapeutiques_2003.doc