Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum présentent les résultats du traitement de l'hémophilie B à action prolongée lors du congrès de la Fédération mondiale de l'hémophilie

« Les traitements prophylactiques actuels pour l'hémophilie B nécessitent des injections intraveineuses deux fois par semaine, et les médecins tout comme les patients souhaitent ardemment trouver une thérapie qui offrira une protection prolongée contre les saignements », a déclaré Amy Shapiro, M.D., administratrice médicale de l'Indiana Hemophilia and Thrombosis Center. « Les résultats de l'essai de phase 1/2a montrent que la rFIXFc peut être capable de réduire le nombre d'injections à une fois par semaine, voire moins, ce qui serait un progrès important pour la communauté des hémophiles ».

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) et Swedish Orphan Biovitrum AB (STO: SOBI) ont annoncé aujourd'hui les résultats d'une étude ouverte multicentrique et en escalade de dose de phase 1/2a réalisée conjointement en vue d'évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique d'une injection intraveineuse de protéine de fusion Fc-facteur IX recombinante à action prolongée (rFIXFc) sur un panel de patients atteints d'hémophilie B. Les données, qui ont été présentées lors du congrès de la Fédération mondiale de l'hémophilie à Buenos-Aires, en Argentine, le 11 juillet 2010, ont révélé une bonne tolérance au rFIXFc et près du triplement de la demi-vie par rapport aux données historiques des thérapies existantes.

« Les traitements prophylactiques actuels pour l'hémophilie B nécessitent des injections intraveineuses deux fois par semaine, et les médecins tout comme les patients souhaitent ardemment trouver une thérapie qui offrira une protection prolongée contre les saignements », a déclaré Amy Shapiro, M.D., administratrice médicale de l'Indiana Hemophilia and Thrombosis Center. « Les résultats de l'essai de phase 1/2a montrent que la rFIXFc peut être capable de réduire le nombre d'injections à une fois par semaine, voire moins, ce qui serait un progrès important pour la communauté des hémophiles ».

« Notre programme sur l'hémophilie B prouve l'engagement de Biogen Idec à utiliser une technologie d'avant-garde visant à créer de nouvelles normes de soins pour les patients », a déclaré Glenn Pierce, M.D., Ph.D., Vice-président et médecin-chef à la division des traitements de l'hémophilie de Biogen Idec. « Développé à l'aide de notre technologie novatrice Fc-fusion, la rFIXFc a le potentiel d'améliorer la vie des personnes atteintes d'hémophilie B en offrant une protection prolongée contre les saignements ».

Basé sur les résultats prometteurs de l'essai de phase 1/2a, la rFIXFc a été soumise en janvier à un essai global et d'homologation connu sous le nom d'étude B-LONG. L'étude B-LONG vise à évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité de la rFIXFc dans la prévention et le traitement des saignements sur 75 patients souffrant d'hémophilie B et traités antérieurement. La capacité de la rFIXFc à empêcher les saignements en utilisant différentes posologies est calculée en évaluant le nombre d'épisodes de saignements.

« Nous attendons avec impatience les résultats de l'essai d'homologation et sommes enthousiasmés par le potentiel de la rFIXFc à réduire la fréquence des injections nécessaires au traitement des personnes atteintes d'hémophilie B », a déclaré Peter Edman, Ph.D., conseiller scientifique en chef de Swedish Orphan Biovitrum.

Utilisant la même technologie exclusive que pour la protéine rFIXFc, Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum développent également une protéine de fusion Fc-facteur VIII recombinante à action prolongée (rFVIIIFc) pour traiter l'hémophilie A. Les sociétés ont récemment annoncé leur décision de soumettre la rFVIIIFc à un essai clinique d'homologation basé sur les résultats prometteurs de l'étude ouverte croisée multicentrique et en escalade de dose de phase 1/2a destinée à évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique d'une injection intraveineuse de rFVIIIFc sur des patients souffrant d'hémophilie A grave. Pour de plus amples informations sur les essais cliniques rFIXFc et rFVIIIFc, veuillez consulter les sites www.biogenidechemophilia.com ou www.clinicaltrials.gov.

À propos de l'étude

L'étude SYN-FIXFc-07-001, un essai de phase 1/2a de rFIXFc sur14 patients souffrant d'hémophilie B grave (FIX endogène ≤ 2 U/dL) et traités antérieurement, a été conçue comme une étude ouverte multicentrique et en escalade de dose afin d'évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique (PK) d'une dose unique de rFIXFc donnée sous forme d'injection intraveineuse. La posologie analysée s'échelonnait de 1 à 100 IU/kg, doses qui ont été déterminées sur la base de données non cliniques et de données provenant de produits à facteur IX en usage clinique. L'objectif principal de cet essai était d'évaluer l'innocuité de la protéine rFIXFc à différentes doses ; l'objectif secondaire était d'estimer les paramètres pharmacocinétiques de la rFIXFc à des doses s'échelonnant de 12,5 à 100 IU/kg.

On a constaté une bonne tolérance générale à la rFIXFc et aucun signe de réaction au point d'injection, de développement d'inhibiteur ou d'anticorps médicamenteux anti-rFIXFc, et aucun effet indésirable grave lié au médicament n'a été signalé. Seuls deux effets indésirables, maux de tête et altération du goût, ont été signalés comme liés au dosage de la rFIXFc. Par ailleurs, avec la rFIXFc on a observé près du triplement de la demie-vie (52,5±9,2 heures) par rapport aux données parues concernant des posologies de facteur IX existantes. On a également constaté une hausse similaire d'autres paramètres pharmacocinétiques dont le temps de séjour moyen et la surface sous la courbe. Le rétablissement progressif de la rFIXFc a semblé se rapprocher plus du facteur IX dérivé du plasma, contrairement aux résultats d'autres produits à facteur IX à base de protéine produite par recombinaison de l'ADN. En outre, le pic de concentration sérique et la surface sous la courbe ont révélé une hausse proportionnelle à la dose administrée. Toutes ces données confortent l'hypothèse que la rFIXFc peut fournir une protection prolongée contre les saignements.

A propos de l'hémophilie

L'hémophilie est une maladie héréditaire rare caractérisée par une diminution de la capacité du sang d'une personne à coaguler. L'hémophilie B a une incidence annuelle d'environ 1 sur 25 000 naissances mâles et se manifeste par une réduction importante, voire totale, de la protéine de facteur IX, nécessaire pour assurer une coagulation sanguine normale. Les personnes atteintes d'hémophilie B doivent donc recevoir des injections du facteur IX pour rétablir la coagulation et éviter les saignements fréquents susceptibles par ailleurs de provoquer des douleurs, des lésions articulaires irréversibles et des hémorragies mettant en jeu le pronostic vital. Le traitement prophylactique consistant en deux perfusions par semaine pour maintenir un niveau circulant suffisant du facteur de coagulation est de plus en plus utilisé, et des études sur le long terme démontrent que ces schémas posologiques augmentent l'espérance de vie des patients et réduisent, voire éliminent, la détérioration progressive des articulations.

A propos de Biogen Idec

Biogen Idec met au point de nouvelles normes de soins dans des domaines thérapeutiques où de nombreux besoins médicaux n'ont pas encore été satisfaits. Fondée en 1978, Biogen Idec est un leader mondial dans les domaines de la découverte, du développement, de la fabrication et de la commercialisation de thérapies innovantes. Des patients dans le monde entier bénéficient des produits d'importance Biogen Idec destinés à traiter des maladies telles que le lymphome, la sclérose en plaques et la polyarthrite rhumatoïde. Pour l'étiquetage des produits, les communiqués de presse et des informations supplémentaires à propos de la société, veuillez visiter le site www.biogenidec.com.

À propos de Swedish Orphan Biovitrum

Swedish Orphan Biovitrum est un laboratoire pharmaceutique de spécialités et de niche basé en Suède et présent sur le marché mondial. La société se consacre à la fourniture et au développement de médicaments de spécialité pour les maladies rares à destination des patients présentant d'importants besoins médicaux. Son portefeuille est constitué d'environ 60 produits commercialisés et d'un pipeline émergent de produits en développement clinique à un stade avancé. Les domaines sur lesquels nous nous concentrons sont : l'hémophilie, les maladies auto-immunes, les maladies métaboliques et les soins de soutien pour les patients souffrant de cancer. Swedish Orphan Biovitrum a réalisé un chiffre d'affaires pro-forma 2009e d'environ 2 milliards de couronnes suédoises et emploie environ 500 personnes.

Son siège social est situé en Suède et ses actions (STO:SOBI ) sont cotées à la bourse NASDAQ OMX de Stockholm. Pour de plus amples informations, veuillez consulter le site www.sobi.com.

Dispositions “safe harbor”

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs concernant le développement de thérapies durables pour l’hémophilie. Vous pouvez identifier ces énoncés par le fait qu’ils utilisent des mots tels que “pense que”, “s’attend à”, “pourrait”, “projette”, des verbes au futur et d’autres mots et termes avec une signification similaire. Ces énoncés sont basés sur les convictions et les attentes actuelles des sociétés. Le développement de médicaments implique un haut niveau de risque. Les facteurs qui pourraient entraîner des résultats réels sensiblement différents des attentes actuelles des sociétés comprennent : le risque que nous ne puissions pas recruter suffisamment de personnes pour les essais cliniques prévus, des soucis inattendus peuvent survenir suite à des données ou analyses complémentaires, les autorités de réglementation peuvent demander des informations complémentaires, des études supplémentaires ou peuvent ne pas homologuer le médicament, il est aussi possible que les sociétés rencontrent des obstacles inattendus. Pour obtenir des informations plus détaillées sur les risques et incertitudes associés au développement de médicaments de Biogen Idec et à ses autres activités, consultez les rapports périodiques déposés par la société auprès de la SEC (Securities and Exchange Commission). Tout énoncé prospectif est valable seulement à la date de ce communiqué et les sociétés rejettent toute obligation de mettre à jour les énoncés prospectifs, que ce soit suite à de nouvelles informations, des événements futurs ou toute autre raison.

Swedish Orphan Biovitrum peut être dans l'obligation de divulguer les informations de ce communiqué conformément à la loi suédoise sur les marchés des valeurs mobilières (Swedish Securities Markets Act). Les informations ont été fournies pour une parution publique le 12 juillet 2010 à 8h30 HEC.

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CONTACT:

Contact de Biogen Idec pour les médias :Tracy Vineis, 781-464-3260Directeur principal, Affaires publiquesouContact de Biogen Idec pour les relations avec les investisseurs :Kia Khaleghpour, 781-464-2442Directeur associé, Relations avec les investisseursouSwedish Orphan Biovitrum :Peter Edman, +46 8 629 21 77Conseiller scientifique en chefpeter.edman@sobi.comouErik Kinnman, +46 73 422 15 40Vice-président, Relations avec les investisseurs et affaires publiqueserik.kinnman@sobi.comouMartin Nicklasson, +46 8 697 20 00PDG

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