nuance

Une étude décisive publiée dans la revue The Lancet Oncology montre qu'avec Vidaza® de Celgene...

Il s'agit du premier et unique agent à franchir plusieurs étapes clés pour les patients atteints de syndromes myélodysplastiques (SMD) classés à risque intermédiaire-2 et à risque élevé ainsi que pour la leucémie myéloïde aiguë (LMA)avec de 20 à 30 % de sidéroblastes dans la moelle osseuse, notamment :

Une étude décisive publiée dans la revue The LancetOncology montre qu'avec Vidaza® de Celgene, on a constaté une médiane de survie sans précédent pour les syndromes myélodysplastiques à risque classé intermédiaire-2 et à risque élevé, ainsi que pour la leucémie myéloïde aiguë

Il s'agit du premier et unique agent à franchir plusieurs étapes clés pour les patients atteints de syndromes myélodysplastiques (SMD) classés à risque intermédiaire-2 et à risque élevé ainsi que pour la leucémie myéloïde aiguë (LMA)avec de 20 à 30 % de sidéroblastes dans la moelle osseuse, notamment :

  • par une prolongation notable de la survie et un doublement du taux médian de survie à deux ans
  • par l'obtention d'un taux d'indépendance des transfusions supérieur à 40 % dans toutes ces catégories de maladies

Celgene International Sàrl (Nasdaq:CELG) a annoncé la publication dans la revue The Lancet Oncology des résultats de AZA-001, la plus importante étude internationale, randomisée, de phase III jamais conduite chez des patients atteints de syndromes myélodysplastiques (SMD) à risque élevé. Les données indiquent qu'avec le traitement par VIDAZA (azacitidine), on a constaté une prolongation notable de la médiane de survie par rapport aux régimes de soins conventionnels (CCR) chez les patients atteints de SMD intermédiaire-2 et à risque élevé et chez les patients atteints de LMA avec de 20 à 30 % de sidéroblastes de la moelle osseuse.

La médiane de survie pour les patients traités par VIDAZA (n=179) était de 24, 5 mois contre 15 mois pour les patients recevant un traitement CCR (n=179), une amélioration de 9,5 mois (p=0,0001). Le CCR comprend les meilleurs soins de soutien, l'ARA-C à faible dose, et une chimiothérapie standard. Il y a eu une réduction de 42 % du risque de décès (taux de hasard de 0,58, 95 % CI). Le taux de survie à deux ans a doublé pour passer à 50,8 % chez les patients recevant VIDAZA contre 26,2 % chez les patients recevant un CCR (p=0,0001). La prolongation de la survie a été constatée dans les sous-groupes de patients concernés, y compris chez ceux qui sont âgés de 65 ans ou plus et ceux qui présentent des anomalies cytogénétiques défavorables, ce qui constitue un facteur de pronostic défavorable. En outre, un bénéfice de survie a été constaté chez 34 % des patients atteints de LMA selon la classification de l'Organisation mondiale de la Santé.

Par ailleurs, 45 % des patients sont devenus indépendants des transfusions de globules rouges contre 11 % de patients recevant un traitement par CCR (p<0,0001) et 85,3 de patients traités par VIDAZA qui étaient indépendants des transfusions de globules rouges au départ le sont restés. L'objectif des chercheurs était de traiter les patients jusqu'à la progression de la maladie ; le nombre moyen de cycles de VIDAZA était de neuf.

« Les données cliniques tirées de cette étude internationale comparant l'azacitidine aux régimes de soins traditionnels ont montré pour la première fois une amélioration notable de la médiane de survie chez les patients atteints de SMD classés intermédiaire-2 et à risque élevé », a déclaré le professeur Pierre Fenaux, de l'Université de Paris 13 et chercheur principal de l'essai clinique de survie AZA-001. « Ceci représente un événement vraiment positif pour les patients qui vivent avec ces affections malignes difficiles à traiter. »

VIDAZA agirait en partie par un mécanisme d'action récemment mis en lumière et qui est basé sur la science émergente de l'épigénétique—des modifications chimiques régulatrices de l'activité des gènes.

Comme cela a été précédemment signalé dans le cas de VIDAZA, les événements hématologiques défavorables les plus courants étaient la neutropénie, la thrombocytopénie et l'anémie. Les événements non-hématologiques les plus courants étaient les résections aux sites de perfusion, la nausée, le vomissement, la fatigue et la diarrhée. Les taux de complications hémorragiques et infectieuses étaient semblables avec les meilleurs soins de soutien et le risque d'infection nécessitant le recours à des antibiotiques intraveineux a été réduit d'un tiers avec VIDAZA en comparaison avec des régimes de soins conventionnels.

À propos de VIDAZA

En décembre 2008, VIDAZA est devenu le premier et l'unique médicament homologué par la Commission européenne avec lequel on a constaté une prolongation notable de la médiane de survie, en comparaison avec les régimes de soins conventionnels, chez des patients atteints de SMD à risque intermédiaire -2 et à risque élevé et chez les patients atteints de LMA. Avant cela, en 2008 la U.S. FDA (l'administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments) a également inclus cette prolongation de la médiane de survie dans son indication du VIDAZA homologué pour le traitement de l'ensemble des cinq sous-types de SMD français, américain et britannique (FAB), qui inclut à la fois les patients à faible risque et à risque élevé. Ces sous-types comprennent : l´anémie réfractaire (AR) ou l´anémie réfractaire avec sidéroblastes en couronne (ARSC) si elle est accompagnée de neutropénie ou de thrombocytose ou si elle nécessite des transfusions ; l´anémie réfractaire avec excès de blastes (AREB), l´anémie réfractaire avec excès de blastes en transformation (AREB-T), et la leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC). Le système de classification le plus récent de l'OMS incorpore les patients atteints d'AREB-T dans la catégorie LMA. VIDAZA a reçu la désignation de médicament orphelin dans plusieurs marchés parmi lesquels l'Union Européenne, les États-Unis et le Japon.

Des réactions défavorables considérées comme étant potentiellement ou probablement liées à l'administration de VIDAZA se sont produites chez 97 % des patients. Les réactions défavorables les plus couramment signalées à la suite du traitement par VIDAZA ont été les réactions hématologiques (71,4 %) parmi lesquelles la thrombocytopénie, la neutropénie et la leucopénie (habituellement de niveau 3-4), les événements gastro-intestinaux (60,6 %) notamment la nausée, le vomissement (habituellement de niveau 1-2) ou les réactions au site de perfusion (77,1 % ; habituellement de niveau 1-2).

À propos de l’épigénétique

VIDAZA est un composé épigénétique qui exercerait des effets antinéoplastiques en provoquant une hypométhylation de l’ADN et un effet cytotoxique direct sur les cellules hématopoïétiques de la moelle osseuse. La concentration de VIDAZA requise en vue d’une inhibition maximale de méthylation de l’ADN in vitro n’entraîne pas de suppression majeure de la synthèse de l’ADN. L'hypométhylation de l'ADN des gènes anormalement méthylés impliqués dans la régulation des cycles des cellules normales, dans la différentiation et les mécanismes de la mort des cellules, peut aboutir à une ré-expression des gènes et à restaurer les fonctions de suppression du cancer aux cellules cancéreuses. L’hypométhylation peut restaurer la fonction normale des gènes cruciaux pour la différenciation et la prolifération. Les effets cytotoxiques du VIDAZA entraînent le décès des cellules à division rapide, notamment les cellules cancéreuses qui ne répondent plus aux mécanismes normaux de contrôle de la croissance. Les cellules non-proliférantes ne réagissent pratiquement pas au VIDAZA.

A propos des syndromes myélodysplastiques

Les syndromes myélodysplastiques (SMD) sont un groupe de tumeurs malignes qui affectent environ 300 000 personnes à travers le monde. Les syndromes myélodysplastiques se manifestent lorsque les cellules sanguines restent à l’état immature (on parle alors de cellules « blastiques ») dans la moelle osseuse et ne se développent jamais en cellules matures capables d’assurer leurs fonctions nécessaires. À la longue, la moelle osseuse est envahie de cellules blastiques et le développement des cellules normales cesse. Chez les patients qui ont le plus de risques d'être atteints de SMD, on constate une survie médiane approximative de 6 à 12 mois. Les patients atteints de SMD dépendent souvent de transfusions sanguines afin de prendre en charge les symptômes de fatigue et d’anémie. À cause des transfusions fréquentes, ils peuvent développer une surcharge et/ou une toxicité due au fer qui met leur vie en danger, d’où le besoin urgent de nouveaux traitements ciblant la cause de la pathologie plutôt que la simple prise en charge de ses symptômes.

A propos de Celgene International Sàrl

Celgene International Sàrl, une société basée à Boudry, dans le Canton de Neuchâtel, en Suisse, est à la fois une filiale à part entière de Celgene Corporation et son siège international. Celgene Corporation, dont le siège se trouve à Summit, dans le New Jersey, est une entreprise pharmaceutique internationale intégrée spécialisée dans la découverte, le développement et la commercialisation de thérapeutiques innovantes destinées au traitement du cancer et des maladies inflammatoires au moyen de la régulation des gènes et des protéines. Pour de plus amples renseignements, rendez-vous sur le site de la société à www.celgene.com.

Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs qui sont soumis à des risques connus ou inconnus, des retards, des incertitudes et d´autres facteurs hors du contrôle de la société et susceptibles d´entraîner des écarts considérables entre les résultats, les performances ou les réalisations réelles de la société et les résultats, les performances et les autres attentes exprimés ou sous-entendus par ces énoncés prospectifs. Ces facteurs comprennent les résultats des recherches et développement en cours ou à venir, les actions de la FDA et d´autres organismes réglementaires et d´autres facteurs décrits dans les rapports déposés par la société auprès de la Securities and Exchange Commission (Commission des valeurs mobilières) tels que les rapports 10K, 10Q et 8K.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

CONTACT:

Celgene International SàrlKevin Loth, +41 32 729 86 21Directeur des Relations externes

© 2009 Business Wire - Tous droits réservés

Descripteur MESH : Risque , Patients , Moelle osseuse , Survie , Cellules , Soins , Gènes , Neutropénie , Vomissement , Perfusion , Nausée , Fatigue , Traduction , Classification , Azacitidine , Paris , Mort , Personnes , Organismes , Pronostic , Protéines , Santé , Science , Suisse , Taux de survie , Thrombocytose , Tumeurs , Union européenne , Vie , Jurisprudence , Anémie , Croissance , Diarrhée , Essai clinique , Expression des gènes , Fer , In vitro , Infection , Japon , Organisation mondiale de la santé , Langue , Leucémie myéloïde , Leucopénie , Lumière , Maladie , Médicament orphelin , Méthylation , ADN , New Jersey

nuance

Médicaments: Les +