La FDA américaine approuve NINLARO® (ixazomib) de Takeda, le premier et le seul inhibiteur oral du protéasome permettant de traiter le myélome multiple

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé les capsules de NINLARO® (ixazomib), le premier et le seul inhibiteur oral du protéasome indiqué en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone pour le traitement de patients atteints de myélome multiple qui ont reçu au moins un traitement antérieur. NINLARO est un médicament à prendre une fois par semaine. Pour un complément d'information, veuillez consulter le site www.NINLARO.com.

Takeda a déposé un dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour NINLARO à la FDA en juillet 2015 ; en septembre, NINLARO s'est vu accorder la procédure de revue prioritaire, avec une date butoir aux termes de la loi PDUFA fixée au 10 mars 2016, traduisant le profond besoin de trouver de nouveaux traitements pour le myélome multiple, un cancer rare dévastateur, récidivant et incurable.

« Grâce à l’approbation du NINLARO, nous pouvons désormais proposer aux patients un inhibiteur oral du protéasome à prendre une fois par semaine dans le cadre d’une trithérapie hautement active », a déclaré le Dr Paul Richardson, directeur du programme clinique et directeur de la recherche au Jerome Lipper Multiple Myeloma Center, médecin au Dana-Farber Cancer Institute et chercheur de TOURMALINE-MM1, l’essai pivot de phase 3 sur lequel repose l’approbation obtenue ce jour. « En tant que chercheurs de l’essai TOURMALINE-MM1, il nous a paru indispensable de réaliser une évaluation complète et ‘concrète’ de cette association, incluant certains des types de patients les plus courants atteints de myélome multiple récurrent/réfractaire, comme les patients âgés, les patients atteints d’une insuffisance rénal modérée, d’une maladie des chaînes légères, ainsi que les patients à haut risque cytogénétique. De plus, nous avons traité des patients jusqu'à progression de la maladie afin de déterminer la durabilité de NINLARO dans le traitement de leur maladie récurrente/réfractaire. Les données de l’essai TOURMALINE-MM1 prouvent de façon convaincante qu’une trithérapie par voie orale basée sur NINLARO augmente efficacement la survie sans progression, au-delà du bénéfice clinique constaté avec le lénalidomide et la dexaméthasone, et ce avec un profil d’innocuité tolérable. »

« Nous avons débuté la recherche clinique sur le premier inhibiteur du protéasome pour le myélome multiple, VELCADE, il y a environ 20 ans. Depuis, nous avons fait progresser de manière significative la compréhension scientifique de ce cancer rare, aboutissant à l’introduction de NINLARO », a déclaré le Dr Andy Plump, le Directeur médical est scientifique de Takeda. « NINLARO est une molécule totalement nouvelle qui offre l’efficacité de cet inhibiteur du protéasome dans un médicament pratique, à prendre une fois par semaine, avec un profil d’innocuité tolérable. Takeda est ravie de proposer aujourd'hui cette importante innovation aux patients atteints de myélome multiple, et nous continuons d’étudier le potentiel de NINLARO dans le cadre d’un solide programme de développement clinique. »

Le Dr Brian Durie, le Président de la Fondation internationale du myélome (IMF), a déclaré : « L’IMF se félicite de l’approbation de l’ixazomib. Cela ouvre la voie à une trithérapie basée sur l’inhibiteur du protéasome, administrée par voie orale. Travaillant depuis des décennies sur le myélome multiple, j’ai constaté des progrès notables, mais d’importants besoins restent insatisfaits. Avec l’approbation accordée aujourd'hui, nous disposons à présent d’une option intéressante supplémentaire pour de nombreux patients souffrant de myélome multiple. »

L’approbation de NINLARO accordée par la FDA repose sur les résultats de l’essai clinique de phase 3 TOURMALINE-MM1, le premier essai à double insu, contrôlé par placebo, mené sur un inhibiteur du protéasome. TOURMALINE-MM1 est le premier de cinq essais clinique de phase 3 en cours dont les résultats sont disponibles. À ce jour, le programme TOURMALINE a recruté environ 3000 patients dans 40 pays. Les données de la phase 3 de l’essai pivot TOURMALINE-MM1 sur le NINLARO seront présentées le 7 décembre 2015 lors du 57^ème congrès annuel de la Société américaine d’hématologie (ASH).

« L’approbation de l’ixazomib offre une option supplémentaire essentielle dans le domaine du traitement du myélome multiple. Ce sont les évolutions comme celle-ci qui nous permettent de mieux comprendre la maladie et de continuer de donner de l’espoir aux patients », a déclaré Kathy Giusti, fondatrice et présidente exécutive de la Fondation pour la recherche sur le myélome multiple (MMRF). « Aujourd'hui, un diagnostic de cancer est différent de ce qu’il était il y a seulement quelques années et il est enthousiasment de voir que les choses progressent. En tant que patiente, je comprends le besoin urgent de faire avancer la recherche grâce à des partenariats qui génèrent de nouvelles options de traitement, comme nous l’avons fait avec Takeda. »

« NINLARO est une innovation inédite qui s’appuie sur un programme de développement mondial, sans précédent pour nous chez Takeda Oncology, et nous aimerions exprimer notre immense gratitude à tous les patients impliqués, pour leur force incroyable et leur participation inestimable. Le lancement de NINLARO constitue une importante avancée, car son profil d’efficacité et d’innocuité – associé à son administration uniquement orale – a le potentiel de réduire certains obstacles logistiques et d’aider les patients à tirer pleinement parti de ce traitement durable », a expliqué le Dr Christophe Bianchi, Président de Takeda Oncology. « Dans le cadre de son engagement indéfectible sur 20 ans, Takeda continuera de rechercher des avancées pour ces patients, et nous sommes impatients de lancer NINLARO et d’en élargir l’accès sur d’autres marchés dans le monde. »

À propos de l’essai TOURMALINE-MM1

TOURMALINE-MM1 est un essai clinique international, randomisé, à double insu, contrôlé par placebo, mené auprès de 722 patients dans le but d'évaluer la supériorité de NINLARO en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone sur un placebo en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone chez des patients adultes atteints de myélome multiple récurrent et/ou réfractaire. Les résultats ont montré que NINLARO augmente efficacement la survie sans progression (SSP) et qu’il a un profil d’innocuité acceptable. L’essai a atteint son objectif principal et a démontré une prolongation cliniquement et statistiquement significative de la SSP : les patients traité au NINLARO ont vécu sans aggravation de la maladie pendant une période significativement plus longue que les patients du groupe témoin. Les patients continuent d’être traités dans le cadre de cet essai et leurs résultats à long terme seront évalués.

Lors de l’essai TOURMALINE-MM1, les effets indésirables les plus courants (≥20%) chez les patients traités avec NINLARO ont notamment été : diarrhée, constipation, thrombocytopénie, neuropathie périphérique, nausée, œdème périphérique, vomissements et dorsalgies. Les réactions indésirables graves signalées chez ≥2% des patients incluaient la thrombocytopénie (2%) et la diarrhée (2%).

Les données sur l’efficacité et l’innocuité ont été vérifiées par un Comité indépendant de contrôle des données (IDMC), qui a recommandé que l’étude se poursuive en aveugle afin d’affiner les résultats à long terme, notamment sur la survie globale (OS) et l’innocuité à long terme.

À propos des capsules de NINLARO (ixazomib)

NINLARO (ixazomib) est le premier et le seul inhibiteur oral du protéasome indiqué en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone pour le traitement de patients atteints de myélome multiple qui ont reçu au moins un traitement antérieur. NINLARO est administré par voie orale, une fois par semaine les jours 1, 8 et 15 sur un cycle de traitement de 28 jours. NINLARO est en cours d’évaluation par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et s'est vu accorder une procédure d'évaluation accélérée par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP). En 2014, NINLARO a également obtenu le statut de « thérapie révolutionnaire » accordé par la FDA américaine pour les patients atteints d'amylose AL récurrente ou réfractaire, une maladie ultra-orpheline apparentée.

Le programme de développement clinique TOURMALINE souligne l'engagement constant de Takeda à mettre au point des médicaments novateurs au profit des personnes souffrant de myélome multiple dans le monde entier et des professionnels de la santé qui participent à leur traitement. Cinq essais mondiaux de phase III sont en cours :

• TOURMALINE-MM1, qui étudie l’ixazomib comparativement au placebo en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone pour le myélome multiple récurrent et/ou réfractaire
• TOURMALINE-MM2, qui étudie l’ixazomib comparativement au placebo en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone chez des patients atteints d'un myélome multiple nouvellement diagnostiqué
• TOURMALINE-MM3, qui étudie l’ixazomib comparativement au placebo comme traitement d'entretien chez des patients atteints d'un myélome multiple nouvellement diagnostiqué après un premier traitement et une greffe de cellules souches autologue
• TOURMALINE-MM4, qui étudie l’ixazomib comparativement au placebo comme traitement d'entretien chez des patients atteints d'un myélome multiple nouvellement diagnostiqué qui n'ont pas subi de greffe de cellules souches autologue
• TOURMALINE-AL1, qui étudie l’ixazomib en association avec la dexaméthasone comparativement à une sélection de schémas thérapeutiques au choix du médecin chez des patients ayant une amylose AL récurrente ou réfractaire

En plus du programme TOURMALINE, un grand nombre d’études entreprises à l'initiative de chercheurs évaluent l’ixazomib dans le monde entier.

Pour en savoir plus sur les études de phase III en cours, veuillez consulter le site www.clinicaltrials.gov. Pour en savoir plus sur NINLARO, veuillez consulter le site www.NINLARO.com ou appeler le 1-844-N1POINT (1-844-617-6468).

Informations importantes relatives à la sécurité – Professionnels

MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS

• Thrombocytopénie : des cas de thrombocytopénie ont été signalés avec NINLARO. Durant le traitement, contrôler la numération plaquettaire au moins une fois par mois et envisager un contrôle plus fréquent lors des trois premiers cycles. Ajuster la posologie si nécessaire. Des nadirs de plaquettes se sont produits entre les jours 14-21 de chaque cycle de 28 jours et sont revenus à la normale au début du cycle suivant.
• Toxicités gastro-intestinales : des cas de toxicités gastro-intestinales, dont la diarrhée, la constipation, la nausée et les vomissements, ont été signalés avec NINLARO et peuvent occasionnellement exiger le recours à des médicaments antidiarrhéiques et antiémétique, accompagnés de soins de soutien. Ajuster la posologie en cas de symptômes graves.
• Neuropathie périphérique : des cas de neuropathie périphérique (principalement sensorielle) ont été signalés avec NINLARO. Surveiller l’apparition de symptômes de neuropathie périphérique et ajuster la posologie si nécessaire.
• Œdème périphérique : des cas d’œdème périphérique ont été signalés avec NINLARO. Surveiller l’apparition de signes de rétention de fluides. Le cas échéant, établir les causes sous-jacentes et prodiguer des soins de soutien. Ajuster la posologie si nécessaire.
• Réactions cutanées : des éruptions cutanées, le plus souvent maculopapulaires et maculaires, ont été signalés avec NINLARO. Prodiguer des soins de soutien ou modifier la posologie.
• Hépatotoxicité : des cas d’hépatotoxicité ont été signalés avec NINLARO. Surveiller régulièrement les enzymes hépatiques pendant le traitement et ajuster la posologie si nécessaire.
• Toxicité embryo-fœtale : NINLARO peut être préjudiciable au fœtus. Les femmes enceintes doivent être informées du danger potentiel pour le fœtus, éviter une grossesse et utiliser un moyen de contraception pendant le traitement et pendant les 90 jours suivant la dernière administration de NINLARO.

EFFETS INDÉSIRABLES

Les effets indésirables les plus courants survenus chez au moins 20% des patients traités avec NINLARO étaient : diarrhée, constipation, thrombocytopénie, neuropathie périphérique, nausée, œdème périphérique, vomissements et dorsalgies.

POPULATIONS SPÉCIFIQUES

• Insuffisance hépatique : Réduire la dose initiale de NINLARO à 3mg chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée ou sévère.
• Insuffisance rénale : Réduirela dose initiale de NINLARO à 3 mg chez les patients atteints d’une insuffisance rénale grave ou d’une maladie rénale en phase terminale nécessitant la dialyse. NINLARO n’est pas dialysable.
• Lactation : Conseiller aux femmes de suspendre l’allaitement pendant leur traitement avec NINLARO.

INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES : Éviter l’administration concomitante de NINLARO avec de puissants inducteurs du CYP3A.

INDICATION

NINLARO (ixazomib) est indiqué en association avec le lénalidomide et la dexaméthasone pour le traitement de patients atteints de myélome multiple ayant reçu au moins un traitement antérieur.

Veuillez consulter l’intégralité des informations de prescription de NINLARO.

À propos du myélome multiple

Le myélome multiple est un cancer des plasmocytes qui se trouvent dans la moelle osseuse. La maladie se caractérise par la prolifération de cellules plasmatiques anormales. Parce que les cellules plasmatiques circulent largement dans le corps, elles peuvent affecter de nombreux os et entraîner des fractures par tassement, des lésions osseuses lytiques et des douleurs. Le myélome multiple peut entraîner nombre de problèmes de santé graves touchant les os, le système immunitaire, les reins et le taux de globules rouges dans le sang, les symptômes les plus courants étant notamment des douleurs osseuses et la fatigue, un symptôme d'anémie. Le myélome multiple est une forme de cancer rare. Chaque année, environ 26.000 nouveaux cas sont déclarés aux États-Unis et il y a 114.000 nouveaux cas à l'échelle mondiale.

À propos de Takeda

Implantée à Osaka, au Japon, Takeda (TSE: 4502) est une société pharmaceutique d'envergure mondiale axée sur la recherche, qui se consacre principalement aux produits pharmaceutiques. Plus grande société pharmaceutique au Japon et l’un des leaders mondiaux dans son secteur, Takeda concentre ses efforts sur l'amélioration de la santé des patients à travers le monde au moyen d'innovations médicales de premier plan.

Pour un complément d'information sur Takeda, veuillez consultez le site www.takeda.com.

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